排序
Entrada Therapeutics 在第 29 届世界肌肉学会年会上展示支持其不断扩大的 Duchenne 特许经营权的新数据
– 公司已完成的评估 ENTR-601-44 的 1 期临床试验的额外积极数据加强了其安全性，并支持计划于 2024 年第四季度提交的 2 期临床试验全球监管文件 – – 首次呈报的临床前数据显示 ENTR-601-45 ...
7个月前
Sarepta 报告接受基因治疗 Elevidys 的 DMD 患者死亡
男子出现急性肝衰竭，公司与卫生部门合作 一名患有杜氏肌营养不良症(DMD) 的年轻男子接受了一次性基因治疗Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl)，因急性肝衰竭死亡。 该疗法的开...
1个月前MDA 2025：数据显示，DMD 基因疗法 RGX-202 耐受性良好
根据中期数据，治疗可改善 DMD 男孩的运动功能 RGX-202 是一种用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的一次性基因疗法，在正在进行的临床试验中耐受性良好，且未报告任何严重的副作用。 由 RGX-202...
25天前
DMD药物国内外最新进展
新年伊始，至爱志愿者家属梳理了国内外重要进展：基因疗法关键临床试验的加速推进、新型药物递送技术的突破性发现持续为疾病修正治疗带来曙光。我们深知，每一个试验数据都牵动着千万家庭，而...
1个月前
FDA 批准扩大依库珠单抗（Soliris）用于儿童重症肌无力治疗，为儿童带来新的治疗选择
纽约，2025 年 3 月 10 日——肌肉萎缩症协会 (MDA) 对美国食品药品管理局 (FDA) 批准 Alexion/AstraZeneca 的依库珠单抗 ( Soliris ) 扩大适应症表示欢迎，该药物适用于抗乙酰胆碱受体 (AChR...
1个月前外显子跳跃(疗法)是如何工作的？
(原文链接见文末。内容来自网络，仅供参考。姚保宇翻译) 为了解释外显子跳跃的概念，首先有必要解释一下基因是如何工作的，以及抗肌营养不良蛋白基因上的突变是如何导致Duchenne(杜氏)和Becker(...
7个月前
EMA 继续反对续签 Translarna(PTC124) 的批准
由于无义突变，CHMP 坚持 DMD 治疗的早期观点。 人用药品委员会 （CHMP） — 欧洲药品管理局 （European Medicines Agency） 的一部分 — 再次维持其建议，即不续签 Translarna （ataluren） 的...
7个月前
新药IND研究与IIT研究的区别
引言 IND研究，注册临床研究。 IIT研究，研究者发起的临床研究。 在新药上市前，可能既会开展IIT研究，也会开展IND研究。 这两种研究有什么区别？各自的意义有何不同？ 这些曾经困惑我的问题，...
3个月前
Ibelin 的非凡人生：通过魔兽世界 （World of Warcraft） 实现富有社区和联系的生活
最近发布的获奖 Netflix 纪录片《伊贝林的非凡人生》*重点介绍了挪威魔兽世界玩家 Mats Steen 的生平，他在游戏中被称为 Ibelin，他患有杜氏肌营养不良症 （DMD）。这部纪录片讲述了一个完全健...
7个月前
达拉斯社区齐心协力为 CureDuchenne 在达拉斯最好的联合体的 Champions 筹集 100,000 美元，以推进杜氏肌营养不良症的创新研究和护理
德克萨斯州达拉斯 – 2024 年 10 月 22 日 – 达拉斯社区于 2024 年 10 月 3 日在达拉斯的 Champions 上齐聚一堂，以示非同寻常的支持，为 CureDuchenne 筹集了 100,000 美元，CureDu...
7个月前