第二组测试疗法的第一位参与者已服用药物 Asklepios Biopharmaceutical（Askbio）已为 1/2 期试验第二组第一位参与者进行了 AB-1003 的给药测试，AB-1003 是一种针对 2I/R9 型肢带型肌营养不良...

随着第 119 届国会和第 47 届政府即将就职，DMD家长项目肌肉萎缩症协会（PPMD）致力于在国会山开展全面、创新且坚定的倡导活动，跨越政治分歧，满足我们社群的需求。多年来，我们赢得了各政治派...

虽然这是一个值得庆祝的时刻，但英国杜氏肌营养不良症协会敏锐地意识到，英国各地数百个家庭都迫切希望他们的儿子也能根据 EAP 获得 givinostat。 这就是为什么我们的“时间就是肌肉”运动自 11...

概述 Duchenne肌营养不良症（DMD或Duchenne）是一种难以理解和管理的复杂诊断。 这不是任何人都愿意进入的世界。 肌肉萎缩症协会（MDA），父母项目肌肉萎缩症（PPMD），TREAT-NMD和世界Duchenne...

Oxana Beskrovnaya， 博士 首席科学官 罕见的神经肌肉疾病仍然是现代医学面临的最大挑战之一，治疗选择有限甚至没有。与此同时，我们对疾病生物学和遗传因果关系的理解的进步以及核酸治疗方法的...

在周末庆祝世界杜兴肌营养不良症日时，我回顾了我和家人所经历的旅程，这段旅程是由杜氏肌营养不良症 （DMD） 塑造的。今年，肌肉萎缩症协会（新加坡）或 MDAS 在其一年一度的 Go the Dystan...

PPMD 很高兴地宣布，文章“杜氏肌营养不良症临床试验参与障碍：让西班牙裔/拉丁裔护理人员和健康专业人士参与进来”已发表在《罕见疾病孤儿杂志》上。这项定性研究旨在了解西班牙裔/拉丁裔家庭...