PPMD 很高兴地宣布，文章“杜氏肌营养不良症临床试验参与障碍：让西班牙裔/拉丁裔护理人员和健康专业人士参与进来”已发表在《罕见疾病孤儿杂志》上。这项定性研究旨在了解西班牙裔/拉丁裔家庭面临的障碍，以及代表性不足的群体在参与杜氏肌营养不良症临床试验方面面临的障碍。
PPMD 团队成员以及其他研究人员和医疗保健专业人员于 2022 年开始了这项研究的初步工作。研究团队由俄亥俄州立大学医学院的 Norah L. Crossnohere 博士领导，Niki Armstrong 硕士、CGC 担任首席研究员。他们还与组建的社区咨询委员会成员一起担任出版物的作者。
临床试验让杜氏肌营养不良症和贝克氏肌营养不良症患者能够获得新疗法，但数据显示，试验中缺乏种族、地理和社会经济代表性。临床试验中缺乏对患者群体的适当代表性，导致研究的普遍性有限，这意味着由于临床试验仅包括一小部分人群，我们可能无法准确了解药物在更广泛人群中的益处和风险。作为我们确保每个确诊患者都能接受最佳治疗的使命的一部分，PPMD 旨在打破障碍、扩大可及性并提高临床试验中的代表性。
重要见解
这项研究邀请了美国杜氏肌营养不良症儿童的西班牙裔/拉丁裔看护者和医疗专业人士参与，以探讨社会人口统计学上代表性不足的家庭对临床试验的态度和经验，以及参与临床试验的障碍。
参与试验的障碍涵盖了临床试验过程的多个阶段。研究表明，临床试验招募和入组过程的每个阶段都会对参与临床试验的多元化构成特定阶段的障碍。这些障碍包括：
- 缺乏对试验的认识
- 临床试验在不太可能为多样化患者提供服务的诊所
- 不合格
- 临床试验方案预期不合规
- 语言歧视
- 对试验特征的担忧
- 不信任/缺乏信任
- 缺乏及时的决策支持
- 后勤因素（距离、时间、金钱）
缺乏翻译的学习材料下一步解决临床试验招募和入组方面的障碍可以显著提高临床试验的多元化代表性/参与度。此外，通过克服试验阶段特定的障碍，可以取得真正的进展。
PPMD 将继续致力于扩大临床试验的机会，特别关注与多样性、公平性和包容性相关的领域，包括：
收集数据以评估临床试验参与情况
支持数据驱动的合作，以更好地了解杜氏肌营养不良症的群体遗传学与其在种族群体中的流行程度之间的关系
通过研究确定障碍所在并指导如何改善获得优质护理、教育和参与的机会，解决健康差距问题
与疾病控制与预防中心 (CDC) 合作，利用 CDC 的肌肉萎缩症监测、跟踪和研究网络 (MD-STARnet) 的数据开展患病率研究
与杜氏药物开发圆桌会议竞争前领域的行业成员合作，以确定和解决服务不足人群面临的障碍。
确保非英语母语家庭能够获得 PPMD 资源的翻译版本
PPMD 非常感谢参与这项重要工作的家庭和临床医生，以及辉瑞公司和 Sarepta Therapeutics 对这项研究的资金支持。
