– 公司已完成的评估 ENTR-601-44 的 1 期临床试验的额外积极数据加强了其安全性，并支持计划于 2024 年第四季度提交的 2 期临床试验全球监管文件 –
– 首次呈报的临床前数据显示 ENTR-601-45 的外显子跳跃和抗肌萎缩蛋白产生，支持计划于 2024 年第四季度进行的全球直接面向患者的 2 期临床试验的监管申报 –
波士顿，2024 年 10 月 9 日 （GLOBE NEWSWIRE） — Entrada Therapeutics， Inc.（纳斯达克股票代码：TRDA）是一家临床阶段的生物制药公司，旨在通过建立一类新型药物来改变患者的生活，这些药物涉及长期以来被认为无法获得的细胞内靶点。今天，公司宣布在 29th世界肌肉协会年会于 2024 年 10 月 8 日至 12 日在捷克布拉格举行。
“我们很高兴提供这些数据，这些数据支持我们 Duchenne 特许经营权的发展。除了我们之前报道的 1 期 ENTR-601-44-101 试验的积极数据外，我们还提供了进一步的安全性数据，表明在研究期间测试的最高剂量下测量的任何肾毒性生物标志物均未出现不良反应或临床相关变化。我们也很高兴地展示来自 ENTR-601-45 临床前研究的新数据，这些数据显示了引人注目的体内抗肌萎缩蛋白产生和功能改善，“Entrada Therapeutics 研发总裁 Natarajan Sethuraman 博士说。
Sethuraman博士继续说道：“我们有望在本季度提交监管申请，以启动ENTR-601-44和ENTR-601-45分别用于外显子44跳跃和外显子45跳跃的杜氏患者的单独全球2期临床试验。此外，我们计划在 2025 年提交监管申请，以启动我们的第三个 Duchenne 候选药物 ENTR-601-50 的全球 2 期临床试验，用于外显子 50 跳跃的患者。
海报将在海报会议 2（DMD 治疗，欧洲中部时间下午 5：15-6：15）期间展示，并将在公司网站的科学演示页面上提供。
由Entrada Therapeutics研发总裁Natarajan Sethuraman博士展示的海报：ENTR-601-44的治疗潜力，ENTR-601-44是一种内体逃逸载体（EEV™）-寡核苷酸偶联物，用于治疗外显子44跳跃适应的杜氏肌营养不良症。
海报展示的亮点包括：
- 研究 ENTR-601-44-101 在健康男性志愿者中达到了所有研究目标，没有与 ENTR-601-44 给药相关的不良事件。
- 新提供的数据包括尿液 PK 数据、肾功能评估和其他安全性细节。数据表明，在研究期间测试的最高剂量 （6 mg/kg） 下，任何肾毒性生物标志物都没有不良事件发现或临床相关变化。
- 观察到最终代谢物的剂量依赖性增加。
- 还观察到 6 mg/kg 给药和安慰剂给药之间外显子跳跃的统计学显着差异。
这些结果首次证明，EEV 平台可以安全有效地将寡核苷酸治疗药物输送到骨骼肌中，并在人类志愿者中实现重要的靶点参与。
海报由 Entrada Therapeutics 副总裁兼心血管和神经肌肉治疗领域负责人 Sweta Girgenrath 博士展示：ENTR-601-45 在杜氏肌营养不良症临床前模型中的外显子 45 跳跃和抗肌萎缩蛋白产生
海报展示的亮点包括首次展示的数据：
- ENTR-601-45 在外显子 45 跳跃适应的 DMD 的体外和体内模型中产生了强大的剂量依赖性外显子跳跃和抗肌萎缩蛋白恢复。
- 外显子 45 跳跃适配 DMD 小鼠模型中骨骼肌功能的改善表明 ENTR-601-45 能够在体内产生功能性抗肌萎缩蛋白。
- 在检查的最高剂量的 ENTR-601-45 下，抗肌萎缩蛋白的产生和肌肉功能与健康对照小鼠相似。
这些结果显示了 ENTR-601-45 的治疗潜力，并支持对适合外显子 45 跳跃的 DMD 患者的进一步研究。
关于 Entrada TherapeuticsEntrada
Therapeutics 是一家临床阶段的生物制药公司，旨在通过建立一类新型药物来改变患者的生活，这些药物可以参与长期以来被认为无法获得的细胞内靶点。该公司的内体逃逸载体（EEV™）疗法旨在使各种疗法能够在细胞内有效地递送到各种器官和组织中，从而提高治疗指数。通过这种专有的、多功能的和模块化的方法，Entrada 正在推进基于 RNA、抗体和酶的强大开发组合，用于神经肌肉、眼部、代谢和免疫疾病等的潜在治疗。该公司的主要寡核苷酸项目正在开发中，用于潜在治疗外显子 44、45 和 50 跳跃的杜氏患者。Entrada 合作开发了一个临床阶段项目 VX-670，用于治疗 1 型强直性肌营养不良症。
有关 Entrada 的更多信息，请访问我们的网站、www.entradatx.com
