新药IND研究与IIT研究的区别

引言

IND研究，注册临床研究。

IIT研究，研究者发起的临床研究。

在新药上市前，可能既会开展IIT研究，也会开展IND研究。

这两种研究有什么区别？各自的意义有何不同？

这些曾经困惑我的问题，是否也使你困惑？

今天，让我们一起探究一下二者的区别。

如果你是药企从业者，对你理解公司的临床研究决策会有帮助。

如果你是医院的研究者/医生，对你与药企合作临床研究会有帮助。

一、IND研究

IND，Investigated New Drug。

IND研究，即注册临床研究。

IND研究必须经过药监局的严格审核批准，包括1期、2期、3期临床研究。

IND研究的申请主体是药企，经费也是由药企提供。

除了1期和/或2期概念验证（POC）阶段，或特殊的疾病，IND研究通常是随机对照临床试验（ Randomized Controlled Trial, RCT）。

二、IIT研究

IIT，即Investigator Initiated Trial，研究者发起的临床研究。

研究者，通常是医院工作的医生，也称为PI（principal investigator，首席研究员）。

IIT研究不需要药监局批准。但需要通过研究者所在医院的科学委员会和伦理委员会的批准。

对于干细胞相关的IIT研究，还需要将资料递交生物医药技术协会审核，最后经过国家卫健委的批准后，方可开展。

三、IND和IIT临床研究的区别

1. 发起人不同

IND研究的发起人是药企。

IIT研究的发起人是医院的研究者（医生）。

2. 批准方不同

IND必须经过药监局批准，以及研究实施医院GCP机构和伦理委员会的批准。

IIT研究通常只需要研究实施医院的学术委员会和伦理委员会批准。

在美国，IND和IIT研究均需药监局批准。

3. 经费的来源不同

IND研究经费由药企提供。

IIT研究经费可以来自研究者（医生）的科研课题经费，也可以来自合作的药企。

在中国，IIT研究的经费通常由合作药企资助。

由于IND研究流程的严格程度和复杂程度，远高于IIT研究，涉及的环节和参与的专业人员也比IIT多，IND的费用通常高于IIT。

4. 注册登记不同

IND和IIT研究均需要在clinicaltrial.org网站进行登记注册，否则发表论文时不被认可。

在中国，IND研究还必须在CDE的临床研究注册网站进行登记。

5. 研究价值不同

IND研究是在药监局的严密监管下开展的，数据的证据等级更高，可用于新药上市申请。

IIT研究的数据严格程度比IND弱，只能作为新药上市申请的支持性材料。

另外，IIT研究需要的审批周期短，费用低，目的通常是为开展IND研究积累一些初期的临床安全性和疗效数据，以及临床研究的实操经验。

尤其是针对一些创新性强的疗法，如基因编辑治疗，IIT研究的经验有可能减小IND研究失败的风险。

比如，在开展IND研究之前，北京博雅辑因与中国医学科学院血液病医院合作，开展了IIT研究，成功治疗一位12岁地贫患者。

目前国内开展的DMD基因治疗（金维科，新芽基因，辉大基因，博雅基因，信念医药），属于IIT研究。

结语

需要提醒的是，这里我们一起探讨的IND研究和IIT研究，均是针对未获批上市的新药或疗法。

除了IIT研究和IND研究，还有新药上市后临床研究，如IV期临床研究和真实世界研究。

IV期临床研究，是指新药在获批上市后进行的临床研究。与II、III期临床研究比较，IV期临床研究的主要目的是对药品在扩大人群中使用的安全性和疗效的进一步监测。

真实世界研究（Real World Study, RWS），通常是新药获批上市后，为了探究诊断、疗效、安全性等目的，开展的临床研究。

IV期研究与真实世界研究有何区别呢？
临床研究的分期，是从药物开发的视角来分的。IV期研究是药物上市后在实际临床环境中做疗效和安全性的再评价，是属于真实世界研究的范畴。

但是真实世界研究有很多目的，有很多研究不以药物开发为目的。只要利用的是实际临床诊疗中产生的数据，都是真实世界研究，目的可以是多样的。（注：此段说明来自DIA社群的彭茨克）

结语

21 世纪是数据引导决策的时代。

开展临床研究为临床治疗提供了科学的决策依据，而不同类型的临床研究提供了不同的决策价值。