肌肉剪切波弹性成像可用于监测 DMD 进展
Ibrahim 和 Ayşe 探索了肌肉剪切波弹性成像 (SWE) 作为辅助临床工具在监测小儿肌肉骨骼疾病如杜氏肌营养不良症(DMD) 中的应用。他们的研究是以“弹性成像——临床医学应用”为题出版的一本书的...
关于印发加快推进康复医疗工作发展意见的通知
关于印发加快推进康复医疗工作发展意见的通知 国卫医发〔2021〕19号 各省、自治区、直辖市及新疆生产建设兵团卫生健康委、发展改革委、教育厅(局)、民政厅(局)、财政厅(局)、医疗...
CureDuchenne赞扬辉瑞从杜氏肌营养不良症的Ib期微型肌营养不良蛋白基因治疗试验中获得的令人鼓舞的数据
加利福尼亚州纽波特比奇,2020年5月15日–全球领先的非营利组织CureDuchenne致力于资助和寻找杜兴肌营养不良症的治疗方法,祝贺辉瑞制药公司宣布完成了在美国进行的为期12个月的IB期临床试验的...
研究报告:新的CRISPR-Cas9递送方法改善DMD小鼠的肌肉功能
一项研究显示,研究人员改进了一种基因编辑技术,该技术可以更有效地纠正患有杜兴氏肌营养不良症(DMD)的人的DMD 基因突变,恢复肌营养不良蛋白的正常功能并改善肌肉功能。 这项研...
肌肉再生所需蛋白质的突破性鉴定
休士顿大学药学院的研究人员已经确定了急性损伤和Duchenne型肌营养不良(DMD)后骨骼肌有效再生所必需的蛋白质。Else和Philip Hargrove的药理学和药学教授Ashok Kumar正在eLife上报告他的发现。...
研究他莫昔芬治疗杜氏肌营养不良症有效性的临床试验更新
Duchenne UK 现已收到 TAM-DMD 临床试验的初步数据,该试验正在研究他莫昔芬(一种乳腺癌药物)作为 DMD 有效治疗方法的安全性和有效性。 Duchenne UK 与我们的慈善合作伙伴一起资助了一项名为 ...
NORD与 “Sing Me a Story” 合作 参加7月18日至20日的“生活稀有论坛”
原定于5月14日至16日在俄亥俄州克利夫兰举行的 “ 活着的稀有,生活更强的患者和家庭论坛”由于冠状病毒病COVID-19大流行而推迟到7月18-20 日举行。 该活动的赞助商,&nbs...
DMD家庭指南07:内分泌的管理
内分泌管理 用于治疗杜氏征而使用类固醇可能会对一些激素有负面影响。通常受影响的激素包括:生长激素(影响生长发育,导致身材矮小)和睾酮(男性性激素,导致男性青春期延迟)。如果患者及其...
突发新闻:第一家诊所根据早期使用计划为患者提供 givinostat
虽然这是一个值得庆祝的时刻,但英国杜氏肌营养不良症协会敏锐地意识到,英国各地数百个家庭都迫切希望他们的儿子也能根据 EAP 获得 givinostat。 这就是为什么我们的“时间就是肌肉”运动自 11...