揭开药品价格的神秘面纱
为什么神经肌肉疾病的新疗法如此昂贵？ 早在 2016 年 12 月，当美国食品和药物管理局 (FDA) 批准了 Spiraza——一种由 Biogen 开发的用于治疗所有类型脊髓性肌萎缩症 (SMA)的静脉注射疗法时——...
Santhera和ReveraGen宣布与FDA成功召开了Vamorolone（温和激素）治疗杜氏肌营养不良症NDA前会议
2021年11月17日——Santhera Pharmaceuticals（SIX:SANN）和ReveraGen Biopharma（US:private）宣布成功完成了与美国食品和药物管理局（FDA）就Vamorolone（瓦莫龙）治疗杜氏肌营养不良症（DMD...
IGNITE DMD试验仍被搁置，FDA要求提供更多基因治疗数据
固体生物科学 报道，在美国食品和药物管理局（FDA）正在请求对用于制造过程中的详细信息 的基因治疗 SGT-001，因为它回顾了临床举行放在此的1/2期试验的杜氏肌营养...
DMD家庭指南01：概述+如何使用这个手册
杜氏肌营养不良诊断与管理 家庭指南 感谢本指南翻译志愿者：魏永星、沈梦文、朱海新、邓丹、耿鹭、詹静珍、姚保宇、杨丽红、王小白、陈斌、田飞 目 录 1. 介绍 (...
EMA 继续反对续签 Translarna(PTC124) 的批准
由于无义突变，CHMP 坚持 DMD 治疗的早期观点。 人用药品委员会 （CHMP） — 欧洲药品管理局 （European Medicines Agency） 的一部分 — 再次维持其建议，即不续签 Translarna （ataluren） 的...
Monkol Lek 博士 这科学家的罕见疾病将他的职业生涯集中在其他患者身上
一天坐在办公桌前，计算机工程师 Monkol Lek 决定他需要转行。他成为一名科学家并不是因为他对科学特别热情，而是因为他想解决困扰自己作为罕见病患者的问题。 “我不满意的是：一，我不知道我...
每周医学最新资讯速递
一、在 CRISPR 系统之外发现了新的可编程基因编辑蛋白 研究人员发现 RNA 引导的酶比以前认为的更加多样化和广泛。 詹妮弗·米查洛夫斯基 | 麦戈文脑研究所 发布日期：2021 ...
DMD家庭指南14：心理的管理
社会心理管理 应对杜氏肌营养不良症的生活道路充满复杂性，因此，心理社会和情感支持对患者及其家属至关重要。心理社会问题可能在任何时候出现，如果你在下列任何方面遇到困难，务必告知你的神...
Sarepta 报告接受基因治疗 Elevidys 的 DMD 患者死亡
男子出现急性肝衰竭，公司与卫生部门合作 一名患有杜氏肌营养不良症(DMD) 的年轻男子接受了一次性基因治疗Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl)，因急性肝衰竭死亡。 该疗法的开...
