杜氏肌营养不良（Duchenne）是由编码肌营养不良蛋白的基因发生突变或变化引起的遗传性疾病。抗肌萎缩蛋白是一种存在于体内每根肌纤维中的蛋白质。抗肌萎缩蛋白起到“减震器”的作用，使肌肉收缩...

公司希望 ENVISION 支持其在非卧床患者中的全面批准 Sarepta Therapeutics 公司开发的杜氏肌营养不良症(DMD)基因疗法Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl)已获得美国食品药品监督...