Viltolarsen可用于扩展访问计划下的美国DMD患者
NS Pharma在美国 启动了一项扩大的获取计划（EAP），以允许某些 杜氏肌营养不良（DMD）患者获得其研究性 外显子跳过 疗法viltolarsen的获取权。 该计划...
DMD诊断与管理：家庭指导第1章（概述）
概述 Duchenne肌营养不良症（DMD或Duchenne）是一种难以理解和管理的复杂诊断。 这不是任何人都愿意进入的世界。 肌肉萎缩症协会（MDA），父母项目肌肉萎缩症（PPMD），TREAT-NMD和世界Duchenne...
Avidity 的 DM1 药物 del-desiran 在日本被评为孤儿药
目前正在进行的 3 期临床试验正在测试 1 型强直性肌营养不良症患者的治疗方法 日本厚生劳动省 (MHLW) 已授予delpacibart etedesiran（又名 del-desiran）孤儿药地位，这是 Avidity Biosciences ...
