早期结果显示，Vyondys 53可以提高DMD男孩体内抗肌萎缩蛋白（Dystrophin）含量
1/2期试验的最新结果显示，适合53外显子跳跃的DMD患者，在使用Vyondys 53 （golodirsen）治疗48周可使肌营养不良蛋白水平增加16倍 。 而且，新产生的蛋白质正确地...
DMD诊断与管理-家庭指导第4章（Duchenne的病因是什么？）
杜氏肌营养不良（Duchenne）是由编码肌营养不良蛋白的基因发生突变或变化引起的遗传性疾病。抗肌萎缩蛋白是一种存在于体内每根肌纤维中的蛋白质。抗肌萎缩蛋白起到“减震器”的作用，使肌肉收缩...
Sarepta：基因疗法 Elevidys 为 DMD 患者带来“希望”
公司希望 ENVISION 支持其在非卧床患者中的全面批准 Sarepta Therapeutics 公司开发的杜氏肌营养不良症(DMD)基因疗法Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl)已获得美国食品药品监督...
