骨骼健康在Duchenne（杜氏）患者的步行期和非步行期都很重要。各年龄段的Duchenne患者骨骼都很弱，特别是如果他们服用类固醇的话。类固醇会导致骨骼的骨密度降低，与普通人群相比，骨折（骨骼断...

住院、急诊就诊、辅助器具需求以及设备费用 美国一项分析大量保险索赔数据库的研究显示，强直性肌营养不良症(DM)患者比未患该病的患者使用更多的医疗资源并面临更高的相关费用。 研究人员发现，...

为什么神经肌肉疾病的新疗法如此昂贵？ 早在 2016 年 12 月，当美国食品和药物管理局 (FDA) 批准了 Spiraza——一种由 Biogen 开发的用于治疗所有类型脊髓性肌萎缩症 (SMA)的静脉注射疗法时——...

2021年11月17日——Santhera Pharmaceuticals（SIX:SANN）和ReveraGen Biopharma（US:private）宣布成功完成了与美国食品和药物管理局（FDA）就Vamorolone（瓦莫龙）治疗杜氏肌营养不良症（DMD...

固体生物科学  报道，在美国食品和药物管理局（FDA）正在请求对用于制造过程中的详细信息  的基因治疗 SGT-001，因为它回顾了临床举行放在此的1/2期试验的杜氏肌营养...

杜氏肌营养不良诊断与管理 家庭指南                    感谢本指南翻译志愿者：魏永星、沈梦文、朱海新、邓丹、耿鹭、詹静珍、姚保宇、杨丽红、王小白、陈斌、田飞 目 录 1. 介绍 (...

由于无义突变，CHMP 坚持 DMD 治疗的早期观点。 人用药品委员会 （CHMP） — 欧洲药品管理局 （European Medicines Agency） 的一部分 — 再次维持其建议，即不续签 Translarna （ataluren） 的...

一天坐在办公桌前，计算机工程师 Monkol Lek 决定他需要转行。他成为一名科学家并不是因为他对科学特别热情，而是因为他想解决困扰自己作为罕见病患者的问题。 “我不满意的是：一，我不知道我...

一、在 CRISPR 系统之外发现了新的可编程基因编辑蛋白 研究人员发现 RNA 引导的酶比以前认为的更加多样化和广泛。 詹妮弗·米查洛夫斯基 | 麦戈文脑研究所     发布日期：2021 ...

简易家庭康复指南（适用于DMD/BMD家庭）  相关链接： DMD家庭康复 锻炼视频汇总                    2018DMD诊断与管理 家庭指南...