5月27日,NS Pharma, Inc.分享了NS-065/NCNP-01(维托拉森)全球3期临床试验RACER53的初步分析结果。
RACER53 研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的比较研究,对 77 名患有杜氏病的门诊男孩进行了比较研究,评估了每周一次 80 mg/kg 治疗的疗效和安全性,持续 48 周,旨在作为一项验证性研究。
该研究的主要终点是仰卧站立的时间,评估为速度(参与者从躺着的位置站立的速度)。维托拉森组和安慰剂组在治疗48周后均显示出较基线速度增加的趋势,两组之间没有统计学上的显着差异。初步结果表明,viltolarsen具有良好的安全性。
据NS Pharma称,公司目前正在进行进一步的详细数据分析,并计划与监管机构密切合作,以确定如何根据分析结果进行,并符合患者的最佳利益。NS Pharma将在晚些时候报告与监管机构的进一步分析和讨论。
考虑到骨骼肌中抗肌萎缩蛋白产生的增加构成了FDA加速批准维托拉生的基础,以及先前报道的2期、开放标签、长期扩展研究的积极结果,PPMD仍然乐观地认为该药物的临床益处将得到证实。PPMD期待NS Pharma的进一步更新。
Viltolarsen 是一种反义寡核苷酸药物,用于治疗适合外显子 53 跳跃的杜氏患者。该药物 于 2020 年根据 FDA 加速批准途径获得 FDA 批准,商品名为 VILTEPSO®。