Wave Life Sciences 最近与 PPMD 举行了一次会议,介绍了公司正在进行的 WVE-N531 在 第53号外显子跳跃 适应症杜氏肌营养不良症患者中开展的 FORWARD-53 二期临床试验的中期结果,最早于2024年9月24日发布。
Wave 的总裁兼首席执行官及首席开发官强调,WVE-N531 显示出显著的抗肌萎缩蛋白表达,且5.5%(未根据肌肉含量调整)的平均抗肌萎缩蛋白表达在所有参与者中表现出高度一致性。此外,Wave 还分享了结果,表明FORWARD-53 试验的参与者在肌肉健康的多个指标上显示出改善迹象,肌酸激酶(CK)和天冬氨酸氨基转移酶(AST)水平相较基线显著下降,这两个标志物与肌肉健康密切相关。该会议还包括问答环节,Wave 回答了社区关于药物获取、未来临床试验计划等问题。
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