相关资料链接： 2014版DMD家庭指南               2018版DMD家庭指南                     ...

在Duchenne中，骨骼肌会逐渐变弱，因为它们没有肌营养不良蛋白。患者应该与熟悉Duchenne的神经肌肉专家（NMS）进行定期检查。 神经肌肉专家了解肌肉无力的进展，可以帮助患者和家人为下一步的护...

（声明：英文原文见文末。本文内容来自网络。仅供了解和参考。本文只是方便阅读者了解在Duchenne（杜氏）治疗中类固醇管理的重要方面。医学问题事关重大一定要咨询专业医生。姚保宇翻译。注：此...

近年来， “基因魔剪” CRISPR/Cas9 已经迅速发展成为医学领域最具潜力的基因编辑工具。但是，CRISPR 技术发展还不到十年，CRISPR/Cas9 系统在带来一系列开创性成绩的同时，也存在一系列的局限...

不满两岁的女儿被诊断出无药可救的罕见病，怎么办？一家人十多年的努力给一个罕见病的治疗带来了希望。 撰文 | 史隽 5月24日，美国FDA批准了诺华公司的第一个用于治疗2岁以下脊髓性肌萎缩症（sp...

原文链接：http://www.cde.org.cn/news.do?method=viewInfoCommon&id=07f7e7ac5633c860 为更好引导和促进基因修饰细胞治疗产品开发，药品审评中心通过对行业调研、文献收集和专家咨询讨论会...

Duchenne型肌营养不良多学科管理专家共识 北京医学会罕见病分会 北京医学会神经内科分会神经肌肉病学组 中国肌营养不良协作组 原文链接：http://rs.yiigle.com/CN112137201835/1063895.htm &nbs...

各省罕见病及社会福利政策汇总   1、北京市 2、天津市 3、河北省 4、山东省：关于进一步完善我省大病保险制度的通知 5、山西省 6、河南省： 7、江苏省:  

关于进一步完善我省大病保险制度的通知   原文链接：http://ybj.shandong.gov.cn/art/2020/12/14/art_113602_10138619.html   各市人民政府，各县（市、区）人民政府： 为贯彻落实《...