近年来， “基因魔剪” CRISPR/Cas9 已经迅速发展成为医学领域最具潜力的基因编辑工具。但是，CRISPR 技术发展还不到十年，CRISPR/Cas9 系统在带来一系列开创性成绩的同时，也存在一系列的局限...

不满两岁的女儿被诊断出无药可救的罕见病，怎么办？一家人十多年的努力给一个罕见病的治疗带来了希望。 撰文 | 史隽 5月24日，美国FDA批准了诺华公司的第一个用于治疗2岁以下脊髓性肌萎缩症（sp...

原文链接：http://www.cde.org.cn/news.do?method=viewInfoCommon&id=07f7e7ac5633c860 为更好引导和促进基因修饰细胞治疗产品开发，药品审评中心通过对行业调研、文献收集和专家咨询讨论会...

Duchenne型肌营养不良多学科管理专家共识 北京医学会罕见病分会 北京医学会神经内科分会神经肌肉病学组 中国肌营养不良协作组 原文链接：http://rs.yiigle.com/CN112137201835/1063895.htm &nbs...

各省罕见病及社会福利政策汇总   1、北京市 2、天津市 3、河北省 4、山东省：关于进一步完善我省大病保险制度的通知 5、山西省 6、河南省： 7、江苏省:  

关于进一步完善我省大病保险制度的通知   原文链接：http://ybj.shandong.gov.cn/art/2020/12/14/art_113602_10138619.html   各市人民政府，各县（市、区）人民政府： 为贯彻落实《...

为什么DMD不会把我们打倒？ 清华大学在读心理学博士，陈斌 当家长得知孩子患病事实后，面对DMD这种罕见病的严重性，家长备受打击，会出现很多情绪和压力反应。从一开始的难以置信，到初步了解DM...

Duchenne 的渐进性与疾病不同阶段的不同症状有关。这可能包括早期站立和行走困难，以及在后期阶段，心脏和肺部肌肉退化，这会导致危及生命的并发症。  “研究 Duchenne 潜在治疗方法的挑战...

【DMD心理课堂】2，让我们看看DMD患者如何提高抗逆力。 清华大学在读心理学博士，陈斌   上一期【DMD心理课堂】介绍了抗逆力这个概念。抗逆力又称心理弹性或者心理韧性，是一种让人面对挫...

一、在 CRISPR 系统之外发现了新的可编程基因编辑蛋白 研究人员发现 RNA 引导的酶比以前认为的更加多样化和广泛。 詹妮弗·米查洛夫斯基 | 麦戈文脑研究所     发布日期：2021 ...