NORD与 “Sing Me a Story” 合作 参加7月18日至20日的“生活稀有论坛”
原定于5月14日至16日在俄亥俄州克利夫兰举行的 “ 活着的稀有，生活更强的患者和家庭论坛”由于冠状病毒病COVID-19大流行而推迟到7月18-20 日举行。 该活动的赞助商，&nbs...
药品注册管理办法（市场监管总局令第27号）
国家市场监督管理总局令 第27号 《药品注册管理办法》已于2020年1月15日经国家市场监督管理总局2020年第1次局务会议审议通过，现予公布，自2020年7月1日起施行。 局长 ...
药品生产监督管理办法（市场监管总局令第28号）
国家市场监督管理总局令 第28号 《药品生产监督管理办法》已于2020年1月15日经国家市场监督管理总局2020年第1次局务会议审议通过，现予公布，自2020年7月1日起施行。 ...
CureDuchenne Ventures投资达因公司的DMD治疗计划
CureDuchenne风险投资公司 的股权投资将支持达因治疗 制定旨在修复Duchenne型和其他肌营养不良的肌肉精确治疗。这笔资金（金额尚未披露）将有助于推进该公司针对杜氏肌营...
Capricor主持人呼吁讨论DMD的心脏并发症及其CAP-1002细胞疗法
Capricor Therapeutics将主持电话会议并与心脏病专家进行网络视频直播，讨论与杜氏肌营养不良症（DMD）相关的心脏并发症，还将提供CAP-1002的最新进展，CAP-1002是DMD患者主要的候选细胞疗法。 ...
冲上巅峰：美国科学家基因治疗的突破
转自公众号“ 赛先生” 原文链接： The redemption of James Wilson, gene therapy pioneer 冲上巅峰：美国科学家基因治疗的突破 「1999年，一位年轻人...
可适用于外显子跳跃的DMD患者
适用于外显子跳过的杜氏患者 美国FDA已批准Sarepta公司Eteplirsen（跳跃51号外显子），外显子53跳跃的Golodirsen药物的上市。日本批准了NS Pharma外显子53跳跃的Viltolarsen（NS-065）在日本的...
助力罕见病药物研发：国际罕见病研究联合会制定《孤儿药开发指南》
转自冰桶挑战基金会公众号：china_icf 编者按：国际罕见病研究联合会（International Rare Disease Research Consortium, IRDiRC）由多个国家机构、国际组织、非盈利基金会、公司（包括制药公司...
IGNITE DMD试验仍被搁置，FDA要求提供更多基因治疗数据
固体生物科学 报道，在美国食品和药物管理局（FDA）正在请求对用于制造过程中的详细信息 的基因治疗 SGT-001，因为它回顾了临床举行放在此的1/2期试验的杜氏肌营养...
