2018DMD家庭指南 骨骼健康
返回2018DMD护理指南目录 8.骨骼健康(骨质疏松)管理(图6) 骨骼健康在Duchenne（杜氏）患者的可行走期和不可行走期都很重要。各年龄段的Duchenne患者骨骼都很脆弱，特别是在服用类固醇的...
Capricor疗法针对DMD扩展外泌体技术
（原文链接见文末。内容来自网络。仅供参考。姚保宇翻译） MARISA WEXLER, MS 2020年3月18日 Capricor疗法公司正在扩展开发外泌体基础技术，目前该技术正在被测试作为治疗Duchenne肌营养不良症(...
残疾儿童康复救助制度政策汇总
几年， 随着国家对罕见病日益重视，相关的政策在陆续出台。罕见病群体除了治疗性药物的医疗保障，更需要终康复照护。按目前的评残标准，进行性肌营养不良（第一批罕见病目录序号98）纳入到“肢...
CureDuchenne 通过投资 Code BioTherapeutics 继续致力于下一代基因治疗
今天，CureDuchenne Ventures 很高兴地分享，我们对Code BioTherapeutics及其下一代基因治疗平台进行了研究投资。这是一项很有前途的技术，旨在克服基因治疗的当前局限性，这是我们的重要战略重...
微型的Cas核酸酶助力猛犸象公司的发展
微小的Cas核酸酶对猛犸象公司起到的作用 直到最近，猛犸生物科学公司还是一家使用CRISPR技术的诊断公司，但通过与Vertex Pharmaceuticals新宣布的合作伙伴关系，猛犸象在治疗领域的工作变得更加...
DMD诊断与管理-家庭指导第6章（类固醇管理）
（声明：英文原文见文末。本文内容来自网络。仅供了解和参考。本文只是方便阅读者了解在Duchenne（杜氏）治疗中类固醇管理的重要方面。医学问题事关重大一定要咨询专业医生。姚保宇翻译。注：此...
肢带型肌营养不良症介绍及诊疗方法（LGMD）
01疾病概况： 肢带型肌营养不良症(Limb Girdle Muscular Dystrophies，LGMD) 是一种高度异质的遗传性神经肌肉疾病。临床主要表现为骨盆带、大腿、肩胛带和手臂近端进行性无...
杜氏肌营养不良症临床试验参与的障碍：让西班牙裔/拉丁裔护理人员和健康专业人士参与进来
PPMD 很高兴地宣布，文章“杜氏肌营养不良症临床试验参与障碍：让西班牙裔/拉丁裔护理人员和健康专业人士参与进来”已发表在《罕见疾病孤儿杂志》上。这项定性研究旨在了解西班牙裔/拉丁裔家庭...
辉瑞（Pfizer）和 Beam 进入独家多目标研究合作，推进一系列罕见病的新型体内碱基编辑
2022 年 1 月 10 日星期一 四年的研究合作结合了辉瑞在全球药物开发方面的丰富经验，包括利用信使 RNA (mRNA)、脂质纳米颗粒 (LNP) 和基因治疗的项目，以及 Beam 在碱基编辑和 mRNA/LNP 递送技...
Solid Biosciences 和 Forge Biologics 宣布病毒载体合同开发和 cGMP 制造合作伙伴关系
2021 年 10月 4 日, Solid Biosciences Inc.（Solid，纳斯达克代码：SLDB），一家专注于推进 Duchenne 肌营养不良症有意义疗法的生命科学公司，以及专注于细胞和基因治疗的合同开发和制造组织(C...
