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FDA 授予 Deramiocel 用于治疗 DMD 心脏病的优先审查权
Capricor 细胞疗法审批申请预计将于 8 月 31 日前做出决定 美国食品药品管理局 (FDA) 已接受Capricor Therapeutics 公司的申请，批准 deramiocel——该生物科技公司开发的一种细胞疗法，用于治...
3个月前
IGNITE DMD试验仍被搁置，FDA要求提供更多基因治疗数据
固体生物科学 报道，在美国食品和药物管理局（FDA）正在请求对用于制造过程中的详细信息 的基因治疗 SGT-001，因为它回顾了临床举行放在此的1/2期试验的杜氏肌营养...
9个月前
新报告显示 2021 年罕见病药物开发资金同比增长 28%
lobal Genes 的 NEXT 报告记录了对罕见病的 229 亿美元投资以及对该类别的兴趣和投资者信心的增长，超过了大多数生物技术和健康领域 加利福尼亚州 ALISO VIEJO--( BUSINESS WIRE )-- ...
9个月前
世界上第一个用于DMD治疗的数字生物标志物是由印度的临床团队开发
世界上第一个用于杜氏肌营养不良症基因治疗的数字生物标志物是由印度临床团队开发的，用于管理Sarepta Therapeutics基因治疗。 在印度有史以来第一个被证实的案例中，“外显子跳跃疗法”已...
9个月前
冲上巅峰：美国科学家基因治疗的突破
转自公众号“ 赛先生” 原文链接： The redemption of James Wilson, gene therapy pioneer 冲上巅峰：美国科学家基因治疗的突破 「1999年，一位年轻人...
9个月前
跳跃基因的适应将CRISPR-Cas基因写入技术推向新高度
当前的基因编辑工具可以有效地破坏 DNA 序列或纠正与遗传性疾病相关的细微突变。虽然这些策略正在积极地用于临床应用，但大量患者将无法受益，因为他们的病情是由基因组缺失引起的。在这里，CMN...
9个月前
Santhera和ReveraGen宣布与FDA成功召开了Vamorolone（温和激素）治疗杜氏肌营养不良症NDA前会议
2021年11月17日——Santhera Pharmaceuticals（SIX:SANN）和ReveraGen Biopharma（US:private）宣布成功完成了与美国食品和药物管理局（FDA）就Vamorolone（瓦莫龙）治疗杜氏肌营养不良症（DMD...
9个月前
Capricor主持人呼吁讨论DMD的心脏并发症及其CAP-1002细胞疗法
Capricor Therapeutics将主持电话会议并与心脏病专家进行网络视频直播，讨论与杜氏肌营养不良症（DMD）相关的心脏并发症，还将提供CAP-1002的最新进展，CAP-1002是DMD患者主要的候选细胞疗法。 ...
9个月前
Dyne Therapeutics 宣布提交 IND 申请，启动 DYNE-251治疗杜氏肌营养不良症的临床试验
Dyne 的第一个 DMD 程序 DYNE-251 正在为适合跳过外显子 51 的突变患者开发 ，预计在 2022 年第一季度提交 DM1 中的 DYNE-101 IND 提交 - -预计在 2022 年中期在多个递增剂量临床试验中启...
9个月前Duchenne 研究基金与 Duchenne UK 合作转变 DMD 心理社会护理
Duchennne UK 很高兴宣布与Duchenne 研究基金建立新的合作伙伴关系，共同开展我们的 DMD Care UK 项目。 Duchenne 研究基金正在授予 640,000 英镑的赠款，以资助重要的社会心理护理和研究，作为...
9个月前