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FDA 授予 Deramiocel 用于治疗 DMD 心脏病的优先审查权
Capricor 细胞疗法审批申请预计将于 8 月 31 日前做出决定 美国食品药品管理局 (FDA) 已接受Capricor Therapeutics 公司的申请，批准 deramiocel——该生物科技公司开发的一种细胞疗法，用于治...
5个月前
科研进展 | 西湖大学常兴团队利用碱基编辑，在小鼠模型中治愈杜氏肌营养不良症
杜氏肌营养不良症Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) 是一种单基因遗传性疾病，患者在童年时期骨骼肌功能开始弱化，10岁左右失去行走能力，最终会因为心肺功能的严重损伤而在20-30岁左右...
11个月前
PPMD联合英国Duchenne UK发起100万美元的基因治疗研究赠款
美国PPMD联合英国Duchenne UK发起100万美元的基因治疗研究赠款 美国DMD患者父母组织(PPMD)和英国DMD组织（ Duchenne UK ）联合出资100万美元，资助杜氏营养不良(DMD)的基因治...
11个月前
CureDuchenne 通过投资 Code BioTherapeutics 继续致力于下一代基因治疗
今天，CureDuchenne Ventures 很高兴地分享，我们对Code BioTherapeutics及其下一代基因治疗平台进行了研究投资。这是一项很有前途的技术，旨在克服基因治疗的当前局限性，这是我们的重要战略重...
11个月前
Vertex 和 Mammoth Biosciences 宣布合作开发针对严重疾病的体内基因编辑疗法
Vertex 将使用 Mammoth 专有的超小型 CRISPR 系统来发现和开发新的体内基因编辑疗法 2021 年 10 月 26 日 09:00 东部夏令时间
11个月前
CureDuchenne赞扬辉瑞从杜氏肌营养不良症的Ib期微型肌营养不良蛋白基因治疗试验中获得的令人鼓舞的数据
加利福尼亚州纽波特比奇，2020年5月15日–全球领先的非营利组织CureDuchenne致力于资助和寻找杜兴肌营养不良症的治疗方法，祝贺辉瑞制药公司宣布完成了在美国进行的为期12个月的IB期临床试验的...
11个月前
遗传性包涵体肌病的基因研究进展
摘要：遗传性包涵体肌病（h-IBM）是一组病理表现类似散发性包涵体肌炎的遗传性骨骼肌疾病的总称，呈常染色体显性或隐性遗传，临床表现有明显的异质性。目前h-IBM根据基因型共分为7类，但仍有基...
11个月前
微型的Cas核酸酶助力猛犸象公司的发展
微小的Cas核酸酶对猛犸象公司起到的作用 直到最近，猛犸生物科学公司还是一家使用CRISPR技术的诊断公司，但通过与Vertex Pharmaceuticals新宣布的合作伙伴关系，猛犸象在治疗领域的工作变得更加...
11个月前
辉瑞的新阶段1B结果对杜尚肌肉萎缩症（DMD）支持的步态性男孩进行基因治疗，将其推进到重要的第3阶段研究
原文链接： 辉瑞官网报道 2020年5月15日，星期五– 8:00 amEDT 辉瑞公司（纽约证券交易所代码：PFE）今天宣布了有关PF-06939926的更新的1B期临床数据，这是一种正在研究中的治疗杜氏肌营养不良...
11个月前糖皮质激素能延缓可行走DMD患者并发症发生
根据发表在《肌肉与神经》杂志上的一篇文章，在杜氏肌营养不良症(DMD)患者失去行走 (LOA) 后使用皮质类固醇可能会延迟异常百分比预测用力肺活量 (ppFVC) 的发生。 在 LOA 后继续使用皮质类固醇...
11个月前