Duchennne UK 很高兴宣布与Duchenne 研究基金建立新的合作伙伴关系，共同开展我们的 DMD Care UK 项目。 Duchenne 研究基金正在授予 640,000 英镑的赠款，以资助重要的社会心理护理和研究，作为...

该系统使研究人员能够更多地控制DNA的变化，从而可能打开挑战基因编辑器的条件。 与流行的CRISPR-Cas9系统相比，一种名为prime编辑的新型基因编辑工具能够更精确地控制DNA编辑（如图所示） 尽管...

2021 年 10月 4 日, Solid Biosciences Inc.（Solid，纳斯达克代码：SLDB），一家专注于推进 Duchenne 肌营养不良症有意义疗法的生命科学公司，以及专注于细胞和基因治疗的合同开发和制造组织(C...

原文链接：新闻正文 (cde.org.cn) 为进一步指导企业开展药品研发，加快境外已上市境内未上市化学药品研发上市进程，提供可参考的技术标准。在国家药品监督管理局的部署下，药审中心组织制定了《...

 SRP-9003基因治疗LGMD2E在1年后显示疗效   在单次施用基因治疗 SRP-9003在低剂量继续导致在三个孩子与功能性措施显著改善肢带型肌营养不良从1/2期试验显示（LGMD）类型2E，一年...

面对天价药物，罕见病患者的出路在何方？ 转自：21财经，原文链接：https://m.21jingji.com/article/20201026/herald/6629f793edb4dff1802c36cddde1c375.html 近日，国家医疗保障局在官网发布《...

转载来源：中华人民共和国政府网 国务院办公厅关于印发深化医药卫生体制改革2020年下半年重点工作任务的通知 国办发〔2020〕25号 各省、自治区、直辖市人民政府，国务院各部委、各直属机构： 《...

美国PPMD联合英国Duchenne UK发起100万美元的基因治疗研究赠款   美国DMD患者父母组织(PPMD)和英国DMD组织（ Duchenne UK ）联合出资100万美元，资助杜氏营养不良(DMD)的基因治...

加利福尼亚州纽波特比奇，2020年5月15日–全球领先的非营利组织CureDuchenne致力于资助和寻找杜兴肌营养不良症的治疗方法，祝贺辉瑞制药公司宣布完成了在美国进行的为期12个月的IB期临床试验的...

原文链接： 辉瑞官网报道 2020年5月15日，星期五– 8:00 amEDT 辉瑞公司（纽约证券交易所代码：PFE）今天宣布了有关PF-06939926的更新的1B期临床数据，这是一种正在研究中的治疗杜氏肌营养不良...