2021 年 10月 4 日, Solid Biosciences Inc.(Solid,纳斯达克代码:SLDB),一家专注于推进 Duchenne 肌营养不良症有意义疗法的生命科学公司,以及专注于细胞和基因治疗的合同开发和制造组织(CDMO)Forge Biologics公司 宣布建立合作伙伴关系,以推进 SGT-003 的开发和制造,这是 Solid 的下一代 Duchenne 基因治疗计划。SGT-003 是一种临床前候选药物,它将下一代和合理设计的衣壳与 Solid 专有的含有 nNOS 的微肌营养不良蛋白相结合,并在体内证明了与 AAV9 相比增强的肌肉向性和微肌营养不良蛋白表达。
Forge 将为 SGT-003提供腺相关病毒 (AAV) 载体工艺、放大工程和 cGMP 制造服务。该计划将采用 Forge 的 Blaze Vector™ 生产平台,以及 Forge 专有的 HEK293 悬浮 Ignition Cells™ 和 pEMBR™ 腺病毒辅助质粒,以支持 Solid 的临床开发。所有开发和 cGMP 制造活动都将在 The Hearth, Forge位于俄亥俄州哥伦布市的 175,000 英尺2基因治疗 cGMP 生产设施中进行。
“我们很高兴与 Forge 合作,这家公司与我们在产品纯度、效力和可重复性方面有着相同的高标准,以进一步提高我们为 Duchenne 患者提供有意义的治疗的能力,”首席运营官 Joel Schneider 博士说固体生物科学。“随着我们继续开发我们的管道,重要的是我们有合作伙伴来增强我们的专业知识。将 Forge 的集成平台和 cGMP 基因治疗制造能力与我们在高剂量基因治疗开发和制造方面的深入知识结合起来,将引入一种在 Solid 生产 AAV 基因治疗的额外方法,并有助于加速 SGT-003 的人类概念验证。 ”
“我们很高兴与 Solid 合作,并期待在他们为 Duchenne 推进下一代 AAV 基因治疗时提供支持和 cGMP 制造服务,”首席执行官、总裁兼总裁 Timothy J. Miller 博士说。 Forge 联合创始人。“Forge 灵活且可扩展的制造产品是 Solid 开发工作的理想补充,其共同目标是为 Duchenne 患者推进潜在的治疗。”
关于 Forge Biologics
Forge Biologics 是一家混合基因疗法合同制造和疗法开发公司。Forge 的使命是使人们能够获得改变生活的基因疗法,并帮助将它们从想法变为现实。Forge 在俄亥俄州哥伦布的 The Hearth 拥有 175,000 平方英尺的设施作为其总部。Hearth 是专门用于 AAV 载体制造的定制设计的 cGMP 设施,将提供端到端的制造服务,以加快从临床前到临床和商业阶段制造的基因治疗计划。通过采取患者至上的方法,Forge 旨在为最需要的人加快这些变革性药物的时间表。要了解更多信息,请访问www.forgebiologics.com。
关于固体生物科学
Solid Biosciences 是一家生命科学公司,专注于推进变革性治疗,以改善杜氏症患者的生活。我们以疾病为中心,由一个直接受 Duchenne 影响的家族创立,我们的任务简单而全面——通过使用我们的主要基因治疗候选药物 SGT-001纠正导致 Duchenne 的潜在突变,努力解决疾病的核心。如需更多信息,请访问www.solidbio.com。