世界上第一个用于DMD治疗的数字生物标志物是由印度的临床团队开发
世界上第一个用于杜氏肌营养不良症基因治疗的数字生物标志物是由印度临床团队开发的,用于管理Sarepta Therapeutics基因治疗。 在印度有史以来第一个被证实的案例中,“外显子跳跃疗法”已...
辉瑞的新阶段1B结果对杜尚肌肉萎缩症(DMD)支持的步态性男孩进行基因治疗,将其推进到重要的第3阶段研究
原文链接: 辉瑞官网报道 2020年5月15日,星期五– 8:00 amEDT 辉瑞公司(纽约证券交易所代码:PFE)今天宣布了有关PF-06939926的更新的1B期临床数据,这是一种正在研究中的治疗杜氏肌营养不良...
研究发现,腺苷琥珀酸疗法可改善小鼠杜氏肌营养不良的症状
一项研究发现,用腺苷琥珀酸(ASA)治疗可改善肌肉完整性并减少杜兴氏肌营养不良症(DMD)小鼠模型的细胞损伤,这表明该药物对患有这种疾病的患者可能是一种可行的疗法。 在这些动物中,ASA增加...





