由 Marc Güell 博士领导的庞培法布拉大学（西班牙巴塞罗那）转化合成生物学实验室的一个国际多学科研究团队在科学杂志《自然通讯》上发表了一篇文章，展示了发现、切割和转移的潜力（ FiCAT) ...

【DMD心理课堂】2，让我们看看DMD患者如何提高抗逆力。 清华大学在读心理学博士，陈斌   上一期【DMD心理课堂】介绍了抗逆力这个概念。抗逆力又称心理弹性或者心理韧性，是一种让人面对挫...

13. 胃肠道管理 营养，吞咽和其他胃肠道问题 你可能需要在不同年龄段看以下的专家：注册营养师（RDN），物理治疗师（PT），语言病理学家（SLP）和胃肠病学家。 Duchenne患者所关注的胃肠道问题...

当需要手术和/或全身麻醉时，将面临各种各样的情况，既有和Duchenne相关的（例如，肌肉组织活检、关节挛缩手术、脊柱手术或胃造口术），也有与Duchenne无关的（例如急性手术事件）。如果您正在...

  纯合/杂合/半合子      人类基因组是二倍体，基因都是在一条条染色体上，每两条类似的染色体被组合成一对； 每个人都是有46条，23对染色体，其中男性是 22对+XY，女性是 ...

编者按：基因药物历经逾五十年的潮起潮落，在治疗遗传病、罕见病等方面取得了重大进展。按照基因药物的特性，可以分为狭义的基因治疗、基因编辑和基因调控。本次分析基于基础研究论文和专利活动...

转载来源：中华人民共和国政府网 国务院办公厅关于印发深化医药卫生体制改革2020年下半年重点工作任务的通知 国办发〔2020〕25号 各省、自治区、直辖市人民政府，国务院各部委、各直属机构： 《...

一项新的临床试验正在寻找约80名2i型肢带型肌营养不良症（LGMD2i）的患者，以收集有关该疾病进展的信息，这可能有助于推进潜在的治疗方法并建立生物标志物。 观察性研究（NCT04202627）现在正在...

截止2021年6月，在国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网查询，有两种治疗杜氏肌营养不良的药物递交了在国内的临床试验申请。 维托拉生是由日本新药株式会社（Nippon Shinyaku）研发的磷酰...

美国东部时间 22 年 1 月 10 日上午 10:50 在其安慰剂交叉队列中，48 周时的平均 NSAA 得分比 Duchenne 患者的外部对照对照组高出 2.0 分，具有统计学意义，并且 SRP-9001 的安全性与第 1 部分...