Capricor Therapeutics正在扩大基于外泌体的技术的开发，这些技术正在接受测试，可以作为治疗Duchenne肌营养不良症 （DMD）的潜在方法。 Capricor对于DMD的主要候选药物是CAP-1002，它由心...

  1/2期试验的最新结果显示，适合53外显子跳跃的DMD患者，在使用Vyondys 53  （golodirsen）治疗48周可使肌营养不良蛋白水平增加16倍  。 而且，新产生的蛋白质正确地...

    该  肌肉萎缩症协会  （MDA）推出MDA让我们玩，一个平台，以提高资金和了悟关于肌营养不良，并通过游戏相关的神经肌肉疾病。 “我们一直以创新的筹款节目的...

返回2018DMD护理指南目录 六、类固醇激素的管理       皮质类固醇，或类固醇，在世界范围内被用于治疗多种疾病。毫无疑问，使用类固醇能使很多杜氏征患者受益，但这种获益需要与...

返回2018DMD护理指南目录 4. 确诊杜氏征 1. 什么原因导致了杜氏征？        杜氏肌营养不良（Duchenne）是由编码肌营养不良蛋白的基因发生突变或改变引起的遗传性疾病。肌营养不良蛋白是一...

返回2018DMD指南目录 3. 诊断时的护理 某种医学疾病的具体原因被称为“诊断”。当患者被怀疑患杜氏征时，有一个明确的诊断非常重要。根据不同的医疗体系，基层保健医生（PCP）可能是第一个听到...

一项新的临床试验正在寻找约80名2i型肢带型肌营养不良症（LGMD2i）的患者，以收集有关该疾病进展的信息，这可能有助于推进潜在的治疗方法并建立生物标志物。 观察性研究（NCT04202627）现在正在...

一项针对小鼠的研究表明，在饮食中补充氨基酸L-精氨酸可以改善患有杜氏肌营养不良症（DMD）的人的肠道功能。 这项研究“ 口服L-精氨酸补充可改善Mdx营养不良小鼠的区域性胃肠道功能障碍&nb...

如果我们生活在一个公平的世界中，杜兴肌营养不良症将不复存在。  不幸的是，生活不公平，而且18年前我被诊断出患有肌肉萎缩症。即使前途一片黯淡，我仍然可以做一些事情。我可以拒绝与他...

01疾病概况：     肢带型肌营养不良症(Limb Girdle Muscular Dystrophies，LGMD) 是一种高度异质的遗传性神经肌肉疾病。临床主要表现为骨盆带、大腿、肩胛带和手臂近端进行性无...