CureDuchenne风险投资公司  的股权投资将支持达因治疗  制定旨在修复Duchenne型和其他肌营养不良的肌肉精确治疗。这笔资金（金额尚未披露）将有助于推进该公司针对杜氏肌营...

 

转自：医药魔方  David Liu团队最新突破：2.0版先导编辑技术来了，或带来新一代基因疗法 2019年，David Liu教授的实验室开发出了先导编辑技术（Prime Editing），这一技术对基因进行...

Duchenne型肌营养不良多学科管理专家共识 北京医学会罕见病分会 北京医学会神经内科分会神经肌肉病学组 中国肌营养不良协作组 原文链接：http://rs.yiigle.com/CN112137201835/1063895.htm &nbs...

NS Pharma在美国 启动了一项扩大的获取计划（EAP），以允许某些  杜氏肌营养不良（DMD）患者获得其研究性  外显子跳过  疗法viltolarsen的获取权。 该计划...

概述 Duchenne肌营养不良症（DMD或Duchenne）是一种难以理解和管理的复杂诊断。 这不是任何人都愿意进入的世界。 肌肉萎缩症协会（MDA），父母项目肌肉萎缩症（PPMD），TREAT-NMD和世界Duchenne...

摘要：遗传性包涵体肌病（h-IBM）是一组病理表现类似散发性包涵体肌炎的遗传性骨骼肌疾病的总称，呈常染色体显性或隐性遗传，临床表现有明显的异质性。目前h-IBM根据基因型共分为7类，但仍有基...

2021 年 11 月 22 日美国东部时间上午 7 点

在Duchenne中，骨骼肌会逐渐变弱，因为它们没有肌营养不良蛋白。患者应该与熟悉Duchenne的神经肌肉专家（NMS）进行定期检查。 神经肌肉专家了解肌肉无力的进展，可以帮助患者和家人为下一步的护...

脊柱侧弯是脊柱侧向弯曲异常。该病影响许多患有肌营养不良症的患者。   原因 脊柱侧弯是由支撑脊柱的肌肉无力引起的。在大多数情况下，脊柱侧弯在患者失去站立和行走能力之后发展。 骨盆的...