跳跃基因的适应将CRISPR-Cas基因写入技术推向新高度
当前的基因编辑工具可以有效地破坏 DNA 序列或纠正与遗传性疾病相关的细微突变。虽然这些策略正在积极地用于临床应用，但大量患者将无法受益，因为他们的病情是由基因组缺失引起的。在这里，CMN...
崛起中的基因治疗药物
转自公众号：细胞与基因治疗领域，点击查看公众号文章原文 基因治疗（特别是腺相关病毒AAV介导的基因治疗）已经进入高速发展的快车道。诺华、强生、罗氏、辉瑞、赛默飞等多家跨国公司均进军基因...
助力罕见病药物研发：国际罕见病研究联合会制定《孤儿药开发指南》
转自冰桶挑战基金会公众号：china_icf 编者按：国际罕见病研究联合会（International Rare Disease Research Consortium, IRDiRC）由多个国家机构、国际组织、非盈利基金会、公司（包括制药公司...
基因编辑疗法初创公司为研究 DMD 获得了340 万英镑的资助
在 Duchenne UK 与其他慈善机构合作的支持下，生物技术公司 MyoGene Bio 已获得加州再生医学研究所的资助，用于研究创新的基因编辑疗法。 基因编辑是治疗杜氏肌营养不良症 (DMD) 等遗传疾...
杜氏肌营养不良症临床试验中使用的测量值—概述
Duchenne 的渐进性与疾病不同阶段的不同症状有关。这可能包括早期站立和行走困难，以及在后期阶段，心脏和肺部肌肉退化，这会导致危及生命的并发症。 “研究 Duchenne 潜在治疗方法的挑战...
2018DMD家庭指南 成年后的护理过渡
护理的过渡 当您准备实现更大程度上的独立时，必须同时考虑到您的健康和护理需求。通常情况下，想要达到您所期望的独立水平，应该进行仔细和持续地计划。 过渡计划的时间安排 从...
DMD家庭指南09：骨科管理
骨科护理的主要目标是尽可能长时间保持行走和/或运动功能，并尽量减少关节挛缩。行走或站立的能力将有助于您保持脊柱挺直而且有助于促进骨骼健康。 挛缩当肌肉变的更弱，您发现您活动关节更加困...
高速增长赛道——反义寡核苷酸纪元终将到来，行业现状如何？
编者按：寡核苷酸领域（Oligonucleotides）历经诸多坎坷起伏后，近年来得到迅速发展。本文简要分析了寡核苷酸领域的基础研究、技术合作、融资交易现状。通过数据分析发现，寡核苷酸领域中反义寡...
