Vertex 和 Mammoth Biosciences 宣布合作开发针对严重疾病的体内基因编辑疗法
Vertex 将使用 Mammoth 专有的超小型 CRISPR 系统来发现和开发新的体内基因编辑疗法 2021 年 10 月 26 日 09:00 东部夏令时间
微型的Cas核酸酶助力猛犸象公司的发展
微小的Cas核酸酶对猛犸象公司起到的作用 直到最近，猛犸生物科学公司还是一家使用CRISPR技术的诊断公司，但通过与Vertex Pharmaceuticals新宣布的合作伙伴关系，猛犸象在治疗领域的工作变得更加...
国务院办公厅关于健全重特大疾病医疗保险和救助制度的意见
国务院办公厅关于健全 重特大疾病医疗保险和救助制度的意见 国办发〔2021〕42号 各省、自治区、直辖市人民政府，国务院各部委、各直属机构： 做好重特大疾病医疗保障，是进一步减轻困难群众和大...
关于印发加快推进康复医疗工作发展意见的通知
关于印发加快推进康复医疗工作发展意见的通知 国卫医发〔2021〕19号 各省、自治区、直辖市及新疆生产建设兵团卫生健康委、发展改革委、教育厅（局）、民政厅（局）、财政厅（局）、医疗...
世界上第一个用于DMD治疗的数字生物标志物是由印度的临床团队开发
世界上第一个用于杜氏肌营养不良症基因治疗的数字生物标志物是由印度临床团队开发的，用于管理Sarepta Therapeutics基因治疗。 在印度有史以来第一个被证实的案例中，“外显子跳跃疗法”已...
Santhera和ReveraGen宣布与FDA成功召开了Vamorolone（温和激素）治疗杜氏肌营养不良症NDA前会议
2021年11月17日——Santhera Pharmaceuticals（SIX:SANN）和ReveraGen Biopharma（US:private）宣布成功完成了与美国食品和药物管理局（FDA）就Vamorolone（瓦莫龙）治疗杜氏肌营养不良症（DMD...
Duchenne 研究基金与 Duchenne UK 合作转变 DMD 心理社会护理
Duchennne UK 很高兴宣布与Duchenne 研究基金建立新的合作伙伴关系，共同开展我们的 DMD Care UK 项目。 Duchenne 研究基金正在授予 640,000 英镑的赠款，以资助重要的社会心理护理和研究，作为...
超精密 CRISPR 基因编辑工具将解决棘手的遗传病
该系统使研究人员能够更多地控制DNA的变化，从而可能打开挑战基因编辑器的条件。 与流行的CRISPR-Cas9系统相比，一种名为prime编辑的新型基因编辑工具能够更精确地控制DNA编辑（如图所示） 尽管...
Solid Biosciences 和 Forge Biologics 宣布病毒载体合同开发和 cGMP 制造合作伙伴关系
2021 年 10月 4 日, Solid Biosciences Inc.（Solid，纳斯达克代码：SLDB），一家专注于推进 Duchenne 肌营养不良症有意义疗法的生命科学公司，以及专注于细胞和基因治疗的合同开发和制造组织(C...
