崛起中的基因治疗药物
转自公众号：细胞与基因治疗领域，点击查看公众号文章原文 基因治疗（特别是腺相关病毒AAV介导的基因治疗）已经进入高速发展的快车道。诺华、强生、罗氏、辉瑞、赛默飞等多家跨国公司均进军基因...
早期结果显示，Vyondys 53可以提高DMD男孩体内抗肌萎缩蛋白（Dystrophin）含量
1/2期试验的最新结果显示，适合53外显子跳跃的DMD患者，在使用Vyondys 53 （golodirsen）治疗48周可使肌营养不良蛋白水平增加16倍 。 而且，新产生的蛋白质正确地...
国家药监局发布《突破性治疗药物审评工作程序》等三个重磅文件
国家药监局关于发布《突破性治疗药物审评工作程序（试行）》等三个文件的公告（2020年第82号） 为配合《药品注册管理办法》实施，国家药品监督管理局组织制定了《突破性治疗药物审评工作...
世界上第一个用于DMD治疗的数字生物标志物是由印度的临床团队开发
世界上第一个用于杜氏肌营养不良症基因治疗的数字生物标志物是由印度临床团队开发的，用于管理Sarepta Therapeutics基因治疗。 在印度有史以来第一个被证实的案例中，“外显子跳跃疗法”已...
残疾儿童康复救助制度政策汇总
几年， 随着国家对罕见病日益重视，相关的政策在陆续出台。罕见病群体除了治疗性药物的医疗保障，更需要终康复照护。按目前的评残标准，进行性肌营养不良（第一批罕见病目录序号98）纳入到“肢...
FDA批准SRP-9005基因疗法治疗2C型LGMD
Sarepta 表示，另外两种 LGMD 疗法的试验正在取得进展 美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准 Sarepta Therapeutics 开始在首次临床试验中对2C 型肢带型肌营养不良症(LGMD2C)患者进行基因疗法 SR...
【DMD心理课堂】1. 为什么DMD不会把我们打倒？
为什么DMD不会把我们打倒？ 清华大学在读心理学博士，陈斌 当家长得知孩子患病事实后，面对DMD这种罕见病的严重性，家长备受打击，会出现很多情绪和压力反应。从一开始的难以置信，到初步了解DM...
初创公司Metagenomi完成6500万美元的A轮融资
近年来， “基因魔剪” CRISPR/Cas9 已经迅速发展成为医学领域最具潜力的基因编辑工具。但是，CRISPR 技术发展还不到十年，CRISPR/Cas9 系统在带来一系列开创性成绩的同时，也存在一系列的局限...
深度丨谁给罕见病天价药物买单？探索多方共付机制
面对天价药物，罕见病患者的出路在何方？ 转自：21财经，原文链接：https://m.21jingji.com/article/20201026/herald/6629f793edb4dff1802c36cddde1c375.html 近日，国家医疗保障局在官网发布《...
2018DMD家庭指南 心脏的管理
心脏的管理（图11） 心脏也是一种肌肉，在Duchenne患者中心脏也受到影响。 心脏相关的疾病被称为“心肌病”。在Duchenne患者中，心肌病是心肌中缺乏抗肌营养不良蛋白的结果。 随着时间推移心肌...
