1/2期试验的最新结果显示，适合53外显子跳跃的DMD患者，在使用Vyondys 53  （golodirsen）治疗48周可使肌营养不良蛋白水平增加16倍  。 而且，新产生的蛋白质正确地...

Capricor Therapeutics正在扩大基于外泌体的技术的开发，这些技术正在接受测试，可以作为治疗Duchenne肌营养不良症 （DMD）的潜在方法。 Capricor对于DMD的主要候选药物是CAP-1002，它由心...

NS Pharma在美国 启动了一项扩大的获取计划（EAP），以允许某些  杜氏肌营养不良（DMD）患者获得其研究性  外显子跳过  疗法viltolarsen的获取权。 该计划...

  返回2018DMD护理指南目录 8.骨骼健康(骨质疏松)管理(图6) 骨骼健康在Duchenne（杜氏）患者的可行走期和不可行走期都很重要。各年龄段的Duchenne患者骨骼都很脆弱，特别是在服用类固醇的...

  返回2018DMD护理指南目录 康复的管理 物理、职业康复及语言治疗 DMD患者在日常生活需要获得很多不同类型的康复管理帮助。一个康复管理团队通常会包括医生，物理治疗师（PT），职业治疗师...

心脏的管理（图11） 心脏也是一种肌肉，在Duchenne患者中心脏也受到影响。 心脏相关的疾病被称为“心肌病”。在Duchenne患者中，心肌病是心肌中缺乏抗肌营养不良蛋白的结果。 随着时间推移心肌...

13. 胃肠道管理 营养，吞咽和其他胃肠道问题 你可能需要在不同年龄段看以下的专家：注册营养师（RDN），物理治疗师（PT），语言病理学家（SLP）和胃肠病学家。 Duchenne患者所关注的胃肠道问题...

  护理的过渡 当您准备实现更大程度上的独立时，必须同时考虑到您的健康和护理需求。通常情况下，想要达到您所期望的独立水平，应该进行仔细和持续地计划。   过渡计划的时间安排 从...

简易家庭康复指南（适用于DMD/BMD家庭）  相关链接： DMD家庭康复 锻炼视频汇总                    2018DMD诊断与管理 家庭指南...

国内可进行DMD基因检测医院（*为可产前诊断医院）    01   华北地区        1、北京协和医院神经内科和儿科*(神经内科戴毅、康复科张光宇) 2、北...