药闻共30篇

Dystrogen Therapeutics 研究性嵌合细胞疗法 DT-DEC01 治疗 Duchenne 肌营养不良症临床显示有显著的功能和生物标志物改进DMD, 肌营养不良,肌肉萎缩,杜氏肌营养不良至爱杜氏肌营养不良关爱中心

Dystrogen Therapeutics 研究性嵌合细胞疗法 DT-DEC01 治疗 Duchenne 肌营养不良症临床显示有显著的功能和生物标志物改进

结果继续支持 DT-DEC01 的安全性、耐受性、临床疗效和生物标志物改进的证据 通过肌电图测量,治疗 6 个月时,患者的运动单位电位 (MUP) 水平平均显着增加,最高可达基线的 200% 第一个(低剂量...
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Sarepta 同时布局外显子跳跃、PPMO和DMD 基因治疗DMD, 肌营养不良,肌肉萎缩,杜氏肌营养不良至爱杜氏肌营养不良关爱中心

Sarepta 同时布局外显子跳跃、PPMO和DMD 基因治疗

药学博士 Deanna Tucker 是 Sarepta Therapeutics 的医学科学联络小组负责人 六年前,马萨诸塞州剑桥的 Sarepta Therapeutics 成为第一家获得美国食品和药物管理局 (FDA) 批准的治疗杜氏肌营养...
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CureDuchenne 通过投资 Code BioTherapeutics 继续致力于下一代基因治疗DMD, 肌营养不良,肌肉萎缩,杜氏肌营养不良至爱杜氏肌营养不良关爱中心

CureDuchenne 通过投资 Code BioTherapeutics 继续致力于下一代基因治疗

今天,CureDuchenne Ventures 很高兴地分享,我们对Code BioTherapeutics及其下一代基因治疗平台进行了研究投资。这是一项很有前途的技术,旨在克服基因治疗的当前局限性,这是我们的重要战略重...
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遗传性包涵体肌病的基因研究进展DMD, 肌营养不良,肌肉萎缩,杜氏肌营养不良至爱杜氏肌营养不良关爱中心

遗传性包涵体肌病的基因研究进展

摘要:遗传性包涵体肌病(h-IBM)是一组病理表现类似散发性包涵体肌炎的遗传性骨骼肌疾病的总称,呈常染色体显性或隐性遗传,临床表现有明显的异质性。目前h-IBM根据基因型共分为7类,但仍有基...
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糖皮质激素能延缓可行走DMD患者并发症发生DMD, 肌营养不良,肌肉萎缩,杜氏肌营养不良至爱杜氏肌营养不良关爱中心

糖皮质激素能延缓可行走DMD患者并发症发生

根据发表在《肌肉与神经》杂志上的一篇文章,在杜氏肌营养不良症(DMD)患者失去行走 (LOA) 后使用皮质类固醇可能会延迟异常百分比预测用力肺活量 (ppFVC) 的发生。 在 LOA 后继续使用皮质类固醇...
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新报告显示 2021 年罕见病药物开发资金同比增长 28%DMD, 肌营养不良,肌肉萎缩,杜氏肌营养不良至爱杜氏肌营养不良关爱中心

新报告显示 2021 年罕见病药物开发资金同比增长 28%

lobal Genes 的 NEXT 报告记录了对罕见病的 229 亿美元投资以及对该类别的兴趣和投资者信心的增长,超过了大多数生物技术和健康领域 加利福尼亚州 ALISO VIEJO--( BUSINESS WIRE )-- ...
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跳跃基因的适应将CRISPR-Cas基因写入技术推向新高度DMD, 肌营养不良,肌肉萎缩,杜氏肌营养不良至爱杜氏肌营养不良关爱中心

跳跃基因的适应将CRISPR-Cas基因写入技术推向新高度

当前的基因编辑工具可以有效地破坏 DNA 序列或纠正与遗传性疾病相关的细微突变。虽然这些策略正在积极地用于临床应用,但大量患者将无法受益,因为他们的病情是由基因组缺失引起的。在这里,CMN...
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Dyne Therapeutics 宣布提交 IND 申请,启动 DYNE-251治疗杜氏肌营养不良症的临床试验DMD, 肌营养不良,肌肉萎缩,杜氏肌营养不良至爱杜氏肌营养不良关爱中心

Dyne Therapeutics 宣布提交 IND 申请,启动 DYNE-251治疗杜氏肌营养不良症的临床试验

Dyne 的第一个 DMD 程序 DYNE-251 正在为适合跳过外显子 51 的突变患者开发 ,预计在 2022 年第一季度提交 DM1 中的 DYNE-101 IND 提交 - -预计在 2022 年中期在多个递增剂量临床试验中启...
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Astellas 和 Dyno 启动高达 1.6B 美元以上的基因治疗合作DMD, 肌营养不良,肌肉萎缩,杜氏肌营养不良至爱杜氏肌营养不良关爱中心

Astellas 和 Dyno 启动高达 1.6B 美元以上的基因治疗合作

公司将基于 Dyno 的 CapsidMap™ 交付平台开发针对骨骼肌和心肌的下一代 AAV 载体. Astellas Pharma 计划使用 Dyno Therapeutics 的 CapsidMap™ 平台开发下一代腺相关病毒 (AAV) 载体,用于针...
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BioMarin 宣布了DMD的新临床前候选药物 BMN 351DMD, 肌营养不良,肌肉萎缩,杜氏肌营养不良至爱杜氏肌营养不良关爱中心

BioMarin 宣布了DMD的新临床前候选药物 BMN 351

10月底 BioMarin 宣布了 Duchenne 的新临床前候选药物 BMN 351。BMN 351 是第三代反义寡核苷酸疗法,正在研究外显子 51 跳跃,旨在靶向调节外显子 51 剪接的不同位点。它通过静脉内 (IV) 或直接...
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