• 协议进一步加强了拜耳的新细胞和基因治疗平台
• 支持 Mammoth 释放新型 CRISPR 系统全部潜力的愿景
• 猛犸象将收到 4000 万美元的预付款，如果成功实现，未来可能会收到超过 10 亿美元的里程碑付款

柏林和加利福尼亚州布里斯班--( BUSINESS WIRE )-- (美国商业资讯)--Bayer AG 和Mammoth Biosciences, Inc.今天宣布了一项战略合作和使用选择协议，该公司正在利用自然界的多样性为下一代 CRISPR 产品提供动力使用 Mammoth 的 CRISPR 系统开发体内基因编辑疗法。

Mammoth Biosciences 的开创性基因编辑技术是一项关键的使能技术，也是一种独立的治疗方式。它将显着增强拜耳更快地为患者开发转化疗法的努力，并加强公司最近建立的新细胞和基因治疗平台。根据协议条款，两家公司将开始合作，重点关注肝脏靶向疾病。 “将 Mammoth 的新型 CRISPR 系统与我们现有的基因增强和我们的诱导多能干细胞 (iPSC) 平台结合起来，将使我们能够释放我们细胞和基因治疗战略的全部潜力，”管理委员会成员 Stefan Oelrich 说，拜耳公司和拜耳制药部总裁。“与 Mammoth 的尖端科学团队合作是我们公司改善目前仍难以治疗的疾病患者生活的基本支柱。” “我们很高兴与拜耳合作，在我们新型 CRISPR 系统技术飞跃的基础上，以及拜耳在成功药物开发方面的专业知识，”Mammoth 首席商务官兼治疗战略负责人 Peter Nell 博士说。“这项联合努力有可能通过以适当的紧迫性为临床开发基于 CRISPR 的方法，同时确保科学的卓越性和安全性，从而使患者受益。” 细胞和基因疗法是药物开发发展的下一步。通过解决疾病的根本原因，他们有可能通过一次性治疗永久逆转疾病。活体外使用（当基因编辑用作用于细胞疗法的关键使能离体），并允许一个宽范围的遗传性疾病的治疗性靶向与活体内使用时（高未满足的医疗需要在体内）。 Mammoth Biosciences 的超小型 Cas 酶专有工具包，包括 Cas14 和 Casɸ，允许将扩展的高保真基因编辑与靶向系统递送相结合。根据协议，拜耳获得了这种新型基因编辑技术的使用权，由于这些新型 CRISPR 系统的超紧凑尺寸，该技术提供了先进的体内应用潜力。 根据协议条款，Mammoth Biosciences 将获得 4000 万美元的预付款，并有资格获得目标期权行使费以及在成功完成某些研究、开发后可能获得超过 10 亿美元的未来付款，以及五个预先选择的体内适应症的商业里程碑，首先关注肝脏靶向疾病。此外，拜耳将支付研究经费和分层特许权使用费，最高可达净销售额的两位数百分比。两家公司还在非排他性的基础上探索离体项目的工作。 关于拜耳 拜耳是一家在医疗保健和营养生命科学领域拥有核心竞争力的全球性企业。其产品和服务旨在通过支持应对全球人口不断增长和老龄化带来的重大挑战的努力，帮助人类和地球繁荣发展。拜耳致力于推动可持续发展并对其业务产生积极影响。同时，本集团旨在通过创新和增长提高盈利能力，创造价值。拜耳品牌代表着全世界的信任、可靠性和质量。2020财年，集团雇佣员工约10万人，销售额达414亿欧元。不计特殊项目的研发费用为 49 亿欧元。如需更多信息，请访问www.bayer.com。 关于猛犸生物科学 Mammoth Biosciences 正在利用生命的多样性为下一代 CRISPR 产品提供动力。通过新型 CRISPR 系统的发现和工程设计，该公司正在充分发挥其平台读取和写入生命密码的潜力。猛犸象旨在通过一流的体内和离体开发永久性基因治疗疗法并通过按需诊断使疾病检测民主化。通过利用其内部研发和对 Cas12、Cas13、Cas14 和 Casɸ 的独家许可，Mammoth 可以为生命科学研究、医疗保健、农业、生物防御等提供增强的诊断和基因组编辑。Mammoth Biosciences 总部位于旧金山湾区，由 CRISPR 先驱和诺贝尔奖获得者 Jennifer Doudna 和 Trevor Martin、Janice Chen 和 Lucas Harrington 共同创立。该公司得到顶级机构投资者的支持，包括 Redmile Group、Foresite Capital、Senator Investment Group、Sixth Street、Decheng、Mayfield、NFX 和 8VC。