今天我们了解到,参与辉瑞 1B 期开放标签研究的一名年轻人遭受了毁灭性的损失。这项研究正在评估 PF-06939926,它是辉瑞公司的 AAV9 基因治疗 Duchenne 候选药物。 据该公司称,“
阅读更多...
SRP-9003基因治疗LGMD2E在1年后显示疗效 在单次施用基因治疗 SRP-9003在低剂量继续导致在三个孩子与功能性措施显著改善肢带型肌营养不良从1/2期试验显示(LGMD)类型2E,一年的数
美国PPMD联合英国Duchenne UK发起100万美元的基因治疗研究赠款 美国DMD患者父母组织(PPMD)和英国DMD组织( Duchenne UK )联合出资100万美元,资助杜氏营养不良(D
登陆 注册
至爱微信服务号