Dyne 的第一个 DMD 程序 DYNE-251 正在为适合跳过外显子 51 的突变患者开发 ，预计在 2022 年第一季度提交 DM1 中的 DYNE-101 IND 提交 - -预计在 2022 年中期在多个递增剂量临床试验中启动 DYNE-251 和 DYNE-101 的患者给药 。

马萨诸塞州沃尔瑟姆，2021 年 12 月 2 日（全球新闻通讯社）—— Dyne Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：DYN）是一家肌肉疾病公司，专注于为基因驱动疾病患者推进创新的改变生命的疗法，今天宣布向美国食品和药物管理局 (FDA) 提交研究性新药 (IND) 申请，以启动 DYNE-251 在适合跳过外显子 51 的杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者的临床试验。

“在三年多一点的时间里，我们已经能够将 Dyne 从概念转移到临床，因为我们坚定地致力于为患有严重肌肉疾病的人带来潜在的转化疗法，”总裁兼首席执行官约书亚布鲁姆说达因。“ DYNE-251 的 IND 提交代表了一个重要的里程碑。我为我们的团队取得的成就感到非常自豪，我要感谢所有 Dynamos 和我们在罕见肌肉疾病社区中的合作伙伴。我们期待激动人心的 2022 年，因为我们预计将在第一季度提交 DM1 的 IND，在年中开始为我们的 DMD 和 DM1 项目的临床试验中的患者给药，并在第二季度为我们的 FSHD 项目提交 IND一半。”

DYNE-251的 IND 申请包括最近在mdx小鼠模型和非人类灵长类动物中研究的体内数据，并概述了一项全球、随机、安慰剂对照、多剂量递增 (MAD) 长期临床试验的计划扩展研究。1/2 期试验旨在招募大约 30 至 40 名年龄在 4 至 16 岁的有症状的 DMD 和适合外显子 51 跳跃治疗的突变的行走和非行走男性患者。计划的终点包括安全性和耐受性、PK/PD、通过蛋白质印迹测量的肌营养不良蛋白表达以及肌肉功能的测量。

除了 DYNE-251 之外，Dyne 正在建立一个 DMD 特许经营权，为那些适合跳过外显子 53、45 和 44 的突变患者提供计划。

关于 DYNE-251
DYNE-251 是 Dyne 的治疗候选药物，正在为患有杜氏肌营养不良症 (DMD) 的人开发，这些人适合外显子 51 跳跃。DYNE-251 由与片段抗体 (Fab) 偶联的磷酰二胺吗啉代寡聚体 (PMO) 组成，该抗体与在肌肉上高度表达的转铁蛋白 1 受体 (TfR1) 结合。它旨在实现有针对性的肌肉组织递送并促进细胞核中的外显子跳跃，使肌肉细胞能够产生截断的功能性肌营养不良蛋白，目的是阻止或逆转疾病进展。在使用 Dyne 的 FORCE™ 平台进行的临床前研究中，在mdx中观察到强大而持久的外显子跳跃和肌营养不良蛋白表达骨骼肌和心肌中的小鼠模型，以及减少肌肉损伤和增加肌肉功能。DYNE-251 具有良好的耐受性，并在非人类灵长类动物中表现出令人印象深刻的外显子跳跃，尤其是心脏和横膈膜，这些肌肉随着时间的推移而减弱，导致杜氏症患者死亡。

关于 Dyne Therapeutics

Dyne Therapeutics 正在建立一家领先的肌肉疾病公司，致力于为基因驱动疾病患者推进创新的改变生命的疗法。凭借其专有的 FORCE™ 平台，Dyne 正在开发现代寡核苷酸疗法，旨在克服其他方法所见的肌肉组织递送限制。Dyne 拥有广泛的严重肌肉疾病候选药物组合，包括 1 型强直性肌营养不良症 (DM1)、杜氏肌营养不良症 (DMD) 和面肩肱型肌营养不良症 (FSHD)。如需更多信息，请访问 https://www.dyne-tx.com