搜索[2024],共找到79个文章
Dystrogen Therapeutics 研究性嵌合细胞疗法 DT-DEC01 治疗 Duchenne 肌营养不良症临床显示有显著的功能和生物标志物改进
结果继续支持 DT-DEC01 的安全性、耐受性、临床疗效和生物标志物改进的证据 通过肌电图测量,治疗 6 个月时,患者的运动单位电位 (MUP) 水平平均显着增加,最高可达基线的 200% 第一个(低剂量...
Sarepta 同时布局外显子跳跃、PPMO和DMD 基因治疗
药学博士 Deanna Tucker 是 Sarepta Therapeutics 的医学科学联络小组负责人 六年前,马萨诸塞州剑桥的 Sarepta Therapeutics 成为第一家获得美国食品和药物管理局 (FDA) 批准的治疗杜氏肌营养...
CureDuchenne 通过投资 Code BioTherapeutics 继续致力于下一代基因治疗
今天,CureDuchenne Ventures 很高兴地分享,我们对Code BioTherapeutics及其下一代基因治疗平台进行了研究投资。这是一项很有前途的技术,旨在克服基因治疗的当前局限性,这是我们的重要战略重...
新报告显示 2021 年罕见病药物开发资金同比增长 28%
lobal Genes 的 NEXT 报告记录了对罕见病的 229 亿美元投资以及对该类别的兴趣和投资者信心的增长,超过了大多数生物技术和健康领域 加利福尼亚州 ALISO VIEJO--( BUSINESS WIRE )-- ...
跳跃基因的适应将CRISPR-Cas基因写入技术推向新高度
当前的基因编辑工具可以有效地破坏 DNA 序列或纠正与遗传性疾病相关的细微突变。虽然这些策略正在积极地用于临床应用,但大量患者将无法受益,因为他们的病情是由基因组缺失引起的。在这里,CMN...
高速增长赛道——反义寡核苷酸纪元终将到来,行业现状如何?
编者按:寡核苷酸领域(Oligonucleotides)历经诸多坎坷起伏后,近年来得到迅速发展。本文简要分析了寡核苷酸领域的基础研究、技术合作、融资交易现状。通过数据分析发现,寡核苷酸领域中反义寡...
春笋渐成竹林:56家基因编辑领域融资公司如何脱颖而出?
编者按:基因药物历经逾五十年的潮起潮落,在治疗遗传病、罕见病等方面取得了重大进展。按照基因药物的特性,可以分为狭义的基因治疗、基因编辑和基因调控。本次分析基于基础研究论文和专利活动...
科研进展 | 西湖大学常兴团队利用碱基编辑,在小鼠模型中治愈杜氏肌营养不良症
杜氏肌营养不良症Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) 是一种单基因遗传性疾病,患者在童年时期骨骼肌功能开始弱化,10岁左右失去行走能力,最终会因为心肺功能的严重损伤而在20-30岁左右...
Vertex 和 Mammoth Biosciences 宣布合作开发针对严重疾病的体内基因编辑疗法
Vertex 将使用 Mammoth 专有的超小型 CRISPR 系统来发现和开发新的体内基因编辑疗法 2021 年 10 月 26 日 09:00 东部夏令时间
微型的Cas核酸酶助力猛犸象公司的发展
微小的Cas核酸酶对猛犸象公司起到的作用 直到最近,猛犸生物科学公司还是一家使用CRISPR技术的诊断公司,但通过与Vertex Pharmaceuticals新宣布的合作伙伴关系,猛犸象在治疗领域的工作变得更加...