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达拉斯社区齐心协力为 CureDuchenne 在达拉斯最好的联合体的 Champions 筹集 100,000 美元，以推进杜氏肌营养不良症的创新研究和护理
德克萨斯州达拉斯 – 2024 年 10 月 22 日 – 达拉斯社区于 2024 年 10 月 3 日在达拉斯的 Champions 上齐聚一堂，以示非同寻常的支持，为 CureDuchenne 筹集了 100,000 美元，CureDu...
3个月前
Entrada Therapeutics 在第 29 届世界肌肉学会年会上展示支持其不断扩大的 Duchenne 特许经营权的新数据
– 公司已完成的评估 ENTR-601-44 的 1 期临床试验的额外积极数据加强了其安全性，并支持计划于 2024 年第四季度提交的 2 期临床试验全球监管文件 – – 首次呈报的临床前数据显示 ENTR-601-45 ...
3个月前
Ibelin 的非凡人生：通过魔兽世界 （World of Warcraft） 实现富有社区和联系的生活
最近发布的获奖 Netflix 纪录片《伊贝林的非凡人生》*重点介绍了挪威魔兽世界玩家 Mats Steen 的生平，他在游戏中被称为 Ibelin，他患有杜氏肌营养不良症 （DMD）。这部纪录片讲述了一个完全健...
3个月前
FORCE™ 平台：开创肌肉疾病及其他治疗的新时代
Oxana Beskrovnaya， 博士 首席科学官 罕见的神经肌肉疾病仍然是现代医学面临的最大挑战之一，治疗选择有限甚至没有。与此同时，我们对疾病生物学和遗传因果关系的理解的进步以及核酸治疗方法的...
3个月前
EMA 继续反对续签 Translarna(PTC124) 的批准
由于无义突变，CHMP 坚持 DMD 治疗的早期观点。 人用药品委员会 （CHMP） — 欧洲药品管理局 （European Medicines Agency） 的一部分 — 再次维持其建议，即不续签 Translarna （ataluren） 的...
3个月前
回顾我们家族为支持新加坡DMD社区所做的努力
在周末庆祝世界杜兴肌营养不良症日时，我回顾了我和家人所经历的旅程，这段旅程是由杜氏肌营养不良症 （DMD） 塑造的。今年，肌肉萎缩症协会（新加坡）或 MDAS 在其一年一度的 Go the Dystan...
3个月前
Dystrogen Therapeutics 研究性嵌合细胞疗法 DT-DEC01 治疗 Duchenne 肌营养不良症临床显示有显著的功能和生物标志物改进
结果继续支持 DT-DEC01 的安全性、耐受性、临床疗效和生物标志物改进的证据 通过肌电图测量，治疗 6 个月时，患者的运动单位电位 (MUP) 水平平均显着增加，最高可达基线的 200% 第一个（低剂量...
3个月前
Sarepta 同时布局外显子跳跃、PPMO和DMD 基因治疗
药学博士 Deanna Tucker 是 Sarepta Therapeutics 的医学科学联络小组负责人 六年前，马萨诸塞州剑桥的 Sarepta Therapeutics 成为第一家获得美国食品和药物管理局 (FDA) 批准的治疗杜氏肌营养...
3个月前
CureDuchenne 通过投资 Code BioTherapeutics 继续致力于下一代基因治疗
今天，CureDuchenne Ventures 很高兴地分享，我们对Code BioTherapeutics及其下一代基因治疗平台进行了研究投资。这是一项很有前途的技术，旨在克服基因治疗的当前局限性，这是我们的重要战略重...
3个月前
新报告显示 2021 年罕见病药物开发资金同比增长 28%
lobal Genes 的 NEXT 报告记录了对罕见病的 229 亿美元投资以及对该类别的兴趣和投资者信心的增长，超过了大多数生物技术和健康领域 加利福尼亚州 ALISO VIEJO--( BUSINESS WIRE )-- ...
3个月前
