固体生物科学  报道，在美国食品和药物管理局（FDA）正在请求对用于制造过程中的详细信息  的基因治疗 SGT-001，因为它回顾了临床举行放在此的1/2期试验的杜氏肌营养...

杜氏肌营养不良诊断与管理 家庭指南                    感谢本指南翻译志愿者：魏永星、沈梦文、朱海新、邓丹、耿鹭、詹静珍、姚保宇、杨丽红、王小白、陈斌、田飞 目 录 1. 介绍 (...

一天坐在办公桌前，计算机工程师 Monkol Lek 决定他需要转行。他成为一名科学家并不是因为他对科学特别热情，而是因为他想解决困扰自己作为罕见病患者的问题。 “我不满意的是：一，我不知道我...

一、在 CRISPR 系统之外发现了新的可编程基因编辑蛋白 研究人员发现 RNA 引导的酶比以前认为的更加多样化和广泛。 詹妮弗·米查洛夫斯基 | 麦戈文脑研究所     发布日期：2021 ...

简易家庭康复指南（适用于DMD/BMD家庭）  相关链接： DMD家庭康复 锻炼视频汇总                    2018DMD诊断与管理 家庭指南...

社会心理管理 应对杜氏肌营养不良症的生活道路充满复杂性，因此，心理社会和情感支持对患者及其家属至关重要。心理社会问题可能在任何时候出现，如果你在下列任何方面遇到困难，务必告知你的神...

佛罗里达大学的研究人员正在寻找患有贝克肌营养不良症 (BMD) 的成年男性参与一项为期三年的自然史研究。这项观察性研究的目的是更好地了解 BMD 的过程并确定 BMD 的生物标志物。 本研究不涉及干...

面对天价药物，罕见病患者的出路在何方？ 转自：21财经，原文链接：https://m.21jingji.com/article/20201026/herald/6629f793edb4dff1802c36cddde1c375.html 近日，国家医疗保障局在官网发布《...

返回2018DMD护理指南目录 4. 确诊杜氏征 1. 什么原因导致了杜氏征？        杜氏肌营养不良（Duchenne）是由编码肌营养不良蛋白的基因发生突变或改变引起的遗传性疾病。肌营养不良蛋白是一...

骨科护理的主要目标是尽可能长时间保持行走和/或运动功能，并尽量减少关节挛缩。行走或站立的能力将有助于您保持笔直的脊柱而且有助于促进骨骼健康。 挛缩 当肌肉变的更弱，您发现您活动关节更...