转载来源：中华人民共和国政府网 国务院办公厅关于印发深化医药卫生体制改革2020年下半年重点工作任务的通知 国办发〔2020〕25号 各省、自治区、直辖市人民政府，国务院各部委、各直属机构： 《...

一项新的临床试验正在寻找约80名2i型肢带型肌营养不良症（LGMD2i）的患者，以收集有关该疾病进展的信息，这可能有助于推进潜在的治疗方法并建立生物标志物。 观察性研究（NCT04202627）现在正在...

截止2021年6月，在国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网查询，有两种治疗杜氏肌营养不良的药物递交了在国内的临床试验申请。 维托拉生是由日本新药株式会社（Nippon Shinyaku）研发的磷酰...

美国东部时间 22 年 1 月 10 日上午 10:50 在其安慰剂交叉队列中，48 周时的平均 NSAA 得分比 Duchenne 患者的外部对照对照组高出 2.0 分，具有统计学意义，并且 SRP-9001 的安全性与第 1 部分...

Duchennne UK 很高兴宣布与Duchenne 研究基金建立新的合作伙伴关系，共同开展我们的 DMD Care UK 项目。 Duchenne 研究基金正在授予 640,000 英镑的赠款，以资助重要的社会心理护理和研究，作为...

适用于外显子跳过的杜氏患者 美国FDA已批准Sarepta公司Eteplirsen（跳跃51号外显子），外显子53跳跃的Golodirsen药物的上市。日本批准了NS Pharma外显子53跳跃的Viltolarsen（NS-065）在日本的...

康复护理   肌肉功能护理 本文介绍了肌肉功能评估和类固醇药物治疗方法等，目前有许多关于治疗DMD 的药物研究，本文只介绍有足够疗效证据的药物。   为什么要做评估及做什么评估？ 药...

本文罗列了设计基因编辑治疗疾病领域的公司，其中包括中国、美国、法国 等74家基因公司。笔者整理了有关于遗传病的公司22家（不含未披露研究方向的公司），其中涉及杜氏肌营养不良的公司4...

为什么DMD不会把我们打倒？ 清华大学在读心理学博士，陈斌 当家长得知孩子患病事实后，面对DMD这种罕见病的严重性，家长备受打击，会出现很多情绪和压力反应。从一开始的难以置信，到初步了解DM...

心脏的管理（图11） 心脏也是一种肌肉，在Duchenne患者中心脏也受到影响。 心脏相关的疾病被称为“心肌病”。在Duchenne患者中，心肌病是心肌中缺乏抗肌营养不良蛋白的结果。 随着时间推移心肌...