康复护理   肌肉功能护理 本文介绍了肌肉功能评估和类固醇药物治疗方法等，目前有许多关于治疗DMD 的药物研究，本文只介绍有足够疗效证据的药物。   为什么要做评估及做什么评估？ 药...

原文链接：新闻正文 (cde.org.cn) 为进一步指导企业开展药品研发，加快境外已上市境内未上市化学药品研发上市进程，提供可参考的技术标准。在国家药品监督管理局的部署下，药审中心组织制定了《...

结语 我们希望本指南能在您和DMD患者共度的人生旅程中有所帮助。请永远记住，您前进的每一个脚步，都有着许多倡议团体、神经肌肉研究中心和团队、家人及朋友在支持着您。与外界联系总是最困难的...

 SRP-9003基因治疗LGMD2E在1年后显示疗效   在单次施用基因治疗 SRP-9003在低剂量继续导致在三个孩子与功能性措施显著改善肢带型肌营养不良从1/2期试验显示（LGMD）类型2E，一年...

2024 年 5 月 20 日，Dyne Therapeutics公布了针对外显子 51 跳跃的杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者的 1/2 期 DELIVER 试验的积极临床数据，新数据都显示出对关键疾病生物标志物的显著影响，以及多...

摘要：遗传性包涵体肌病（h-IBM）是一组病理表现类似散发性包涵体肌炎的遗传性骨骼肌疾病的总称，呈常染色体显性或隐性遗传，临床表现有明显的异质性。目前h-IBM根据基因型共分为7类，但仍有基...

脊柱侧弯是脊柱侧向弯曲异常。该病影响许多患有肌营养不良症的患者。   原因 脊柱侧弯是由支撑脊柱的肌肉无力引起的。在大多数情况下，脊柱侧弯在患者失去站立和行走能力之后发展。 骨盆的...

  护理的过渡 当您准备实现更大程度上的独立时，必须同时考虑到您的健康和护理需求。通常情况下，想要达到您所期望的独立水平，应该进行仔细和持续地计划。   过渡计划的时间安排 从...

2021 年 10 月 4 日 Sarepta 宣布与罗氏合作在美国和世界各国启动，研究SRP-9001-301，也称为EMBARK，是SRP-9001（rAAVrh74.MHCK7.micro-dystrophin）治疗杜氏肌营养不良症的关键研究。SRP-9001...

转自公众号“ 赛先生”    原文链接：     The redemption of James Wilson, gene therapy pioneer   冲上巅峰：美国科学家基因治疗的突破 「1999年，一位年轻人...