Duchenne型肌营养不良多学科管理专家共识 北京医学会罕见病分会 北京医学会神经内科分会神经肌肉病学组 中国肌营养不良协作组 原文链接：http://rs.yiigle.com/CN112137201835/1063895.htm &nbs...

各省罕见病及社会福利政策汇总   1、北京市 2、天津市 3、河北省 4、山东省：关于进一步完善我省大病保险制度的通知 5、山西省 6、河南省： 7、江苏省:  

关于进一步完善我省大病保险制度的通知   原文链接：http://ybj.shandong.gov.cn/art/2020/12/14/art_113602_10138619.html   各市人民政府，各县（市、区）人民政府： 为贯彻落实《...

为什么DMD不会把我们打倒？ 清华大学在读心理学博士，陈斌 当家长得知孩子患病事实后，面对DMD这种罕见病的严重性，家长备受打击，会出现很多情绪和压力反应。从一开始的难以置信，到初步了解DM...

【DMD心理课堂】2，让我们看看DMD患者如何提高抗逆力。 清华大学在读心理学博士，陈斌   上一期【DMD心理课堂】介绍了抗逆力这个概念。抗逆力又称心理弹性或者心理韧性，是一种让人面对挫...

Duchenne 的渐进性与疾病不同阶段的不同症状有关。这可能包括早期站立和行走困难，以及在后期阶段，心脏和肺部肌肉退化，这会导致危及生命的并发症。  “研究 Duchenne 潜在治疗方法的挑战...

一、在 CRISPR 系统之外发现了新的可编程基因编辑蛋白 研究人员发现 RNA 引导的酶比以前认为的更加多样化和广泛。 詹妮弗·米查洛夫斯基 | 麦戈文脑研究所     发布日期：2021 ...

  简单来说 超过 10% 的遗传疾病是由阻止细胞制造完全形成蛋白质的突变引起的。一种使用抑制转移 RNA (tRNA) 的实验性疗法可以帮助覆盖这些突变并恢复正常的蛋白质生产。尽管这项技术可以...

Duchenne UK 现已收到 TAM-DMD 临床试验的初步数据，该试验正在研究他莫昔芬（一种乳腺癌药物）作为 DMD 有效治疗方法的安全性和有效性。 Duchenne UK 与我们的慈善合作伙伴一起资助了一项名为 ...

基因治疗开发商 Precision BioSciences 将整个两小时的研发演示用于其管道中涉及体内基因编辑的产品——旨在直接注射到患者体内以纠正遗传疾病的疗法。 联合创始人兼首席科学官 Derek Jantz 博...