初创公司Metagenomi完成6500万美元的A轮融资
近年来， “基因魔剪” CRISPR/Cas9 已经迅速发展成为医学领域最具潜力的基因编辑工具。但是，CRISPR 技术发展还不到十年，CRISPR/Cas9 系统在带来一系列开创性成绩的同时，也存在一系列的局限...
诺华重磅新药上市，背后是一个罕见病家庭的硬核自救
不满两岁的女儿被诊断出无药可救的罕见病，怎么办？一家人十多年的努力给一个罕见病的治疗带来了希望。 撰文 | 史隽 5月24日，美国FDA批准了诺华公司的第一个用于治疗2岁以下脊髓性肌萎缩症（sp...
CDE发布《境外已上市境内未上市化学药品药学研究与评价技术要求（试行）》的通告
原文链接：新闻正文 (cde.org.cn) 为进一步指导企业开展药品研发，加快境外已上市境内未上市化学药品研发上市进程，提供可参考的技术标准。在国家药品监督管理局的部署下，药审中心组织制定了《...
关于公开征求《基因修饰细胞治疗产品非临床研究与评价技术指导原则》（试行）意见的通知
原文链接：http://www.cde.org.cn/news.do?method=viewInfoCommon&id=07f7e7ac5633c860 为更好引导和促进基因修饰细胞治疗产品开发，药品审评中心通过对行业调研、文献收集和专家咨询讨论会...
Duchenne型肌营养不良多学科管理专家共识
Duchenne型肌营养不良多学科管理专家共识 北京医学会罕见病分会 北京医学会神经内科分会神经肌肉病学组 中国肌营养不良协作组 原文链接：http://rs.yiigle.com/CN112137201835/1063895.htm &nbs...
山东省：关于进一步完善我省大病保险制度的通知
关于进一步完善我省大病保险制度的通知 原文链接：http://ybj.shandong.gov.cn/art/2020/12/14/art_113602_10138619.html 各市人民政府，各县（市、区）人民政府： 为贯彻落实《...
【DMD心理课堂】1. 为什么DMD不会把我们打倒？
为什么DMD不会把我们打倒？ 清华大学在读心理学博士，陈斌 当家长得知孩子患病事实后，面对DMD这种罕见病的严重性，家长备受打击，会出现很多情绪和压力反应。从一开始的难以置信，到初步了解DM...
【DMD心理课堂】2. DMD患者如何提高抗逆力？
【DMD心理课堂】2，让我们看看DMD患者如何提高抗逆力。 清华大学在读心理学博士，陈斌 上一期【DMD心理课堂】介绍了抗逆力这个概念。抗逆力又称心理弹性或者心理韧性，是一种让人面对挫...
杜氏肌营养不良症临床试验中使用的测量值—概述
Duchenne 的渐进性与疾病不同阶段的不同症状有关。这可能包括早期站立和行走困难，以及在后期阶段，心脏和肺部肌肉退化，这会导致危及生命的并发症。 “研究 Duchenne 潜在治疗方法的挑战...
