加利福尼亚州纽波特比奇，2020年5月15日–全球领先的非营利组织CureDuchenne致力于资助和寻找杜兴肌营养不良症的治疗方法，祝贺辉瑞制药公司宣布完成了在美国进行的为期12个月的IB期临床试验的...

  一项研究显示，研究人员改进了一种基因编辑技术，该技术可以更有效地纠正患有杜兴氏肌营养不良症（DMD）的人的DMD 基因突变，恢复肌营养不良蛋白的正常功能并改善肌肉功能。 这项研...

WVE-N531 在杜氏肌营养不良症中的 FORWARD-53 研究中期结果

休士顿大学药学院的研究人员已经确定了急性损伤和Duchenne型肌营养不良（DMD）后骨骼肌有效再生所必需的蛋白质。Else和Philip Hargrove的药理学和药学教授Ashok Kumar正在eLife上报告他的发现。...

Duchenne UK 现已收到 TAM-DMD 临床试验的初步数据，该试验正在研究他莫昔芬（一种乳腺癌药物）作为 DMD 有效治疗方法的安全性和有效性。 Duchenne UK 与我们的慈善合作伙伴一起资助了一项名为 ...

原定于5月14日至16日在俄亥俄州克利夫兰举行的 “ 活着的稀有，生活更强的患者和家庭论坛”由于冠状病毒病COVID-19大流行而推迟到7月18-20  日举行。 该活动的赞助商，&nbs...

内分泌管理 用于治疗杜氏征而使用类固醇可能会对一些激素有负面影响。通常受影响的激素包括：生长激素（影响生长发育，导致身材矮小）和睾酮（男性性激素，导致男性青春期延迟）。如果患者及其...

虽然这是一个值得庆祝的时刻，但英国杜氏肌营养不良症协会敏锐地意识到，英国各地数百个家庭都迫切希望他们的儿子也能根据 EAP 获得 givinostat。 这就是为什么我们的“时间就是肌肉”运动自 11...

公司将基于 Dyno 的 CapsidMap™ 交付平台开发针对骨骼肌和心肌的下一代 AAV 载体. Astellas Pharma 计划使用 Dyno Therapeutics 的 CapsidMap™ 平台开发下一代腺相关病毒 (AAV) 载体，用于针...

不满两岁的女儿被诊断出无药可救的罕见病，怎么办？一家人十多年的努力给一个罕见病的治疗带来了希望。 撰文 | 史隽 5月24日，美国FDA批准了诺华公司的第一个用于治疗2岁以下脊髓性肌萎缩症（sp...