肌肉再生所需蛋白质的突破性鉴定
休士顿大学药学院的研究人员已经确定了急性损伤和Duchenne型肌营养不良（DMD）后骨骼肌有效再生所必需的蛋白质。Else和Philip Hargrove的药理学和药学教授Ashok Kumar正在eLife上报告他的发现。...
Elijah Stacy:媒体在 治愈杜氏肌营养不良症和克服逆境的过程中发挥着重要作用
当我亲自遇到让我无言以对的人时，这种情况并不常见。但我有这种反应，特别是在这个反思和给予的时候，当我遇到一个名叫Elijah Stacy的年轻人时，他 20 岁，他在九月份出版了一本名为A Small If...
辉瑞（Pfizer）和 Beam 进入独家多目标研究合作，推进一系列罕见病的新型体内碱基编辑
2022 年 1 月 10 日星期一 四年的研究合作结合了辉瑞在全球药物开发方面的丰富经验，包括利用信使 RNA (mRNA)、脂质纳米颗粒 (LNP) 和基因治疗的项目，以及 Beam 在碱基编辑和 mRNA/LNP 递送技...
拜耳与 Mammoth Biosciences 合作开发新型基因编辑技术
协议进一步加强了拜耳的新细胞和基因治疗平台 支持 Mammoth 释放新型 CRISPR 系统全部潜力的愿景 猛犸象将收到 4000 万美元的预付款，如果成功实现，未来可能会收到超过 10 亿美元的里程碑付款 ...
Edgewise Therapeutics 宣布 EDG-5506 1b 期成人贝克尔肌营养不良症（ BMD ）临床试验的正面结果
EDG-5506 耐受性良好，未观察到严重不良事件 药代动力学 (PK) 数据表明，目标参与度很高，肌肉浓度超过预期提供有意义的临床益处的水平 EDG-5506 治疗仅在两周给药后导致 BMD...
Sarepta 公司治疗DMD研究 SRP-9001-102 的第 2 部分中预先指定的匹配外部对照相比，在统计学上显示出显着的功能改进
美国东部时间 22 年 1 月 10 日上午 10:50 在其安慰剂交叉队列中，48 周时的平均 NSAA 得分比 Duchenne 患者的外部对照对照组高出 2.0 分，具有统计学意义，并且 SRP-9001 的安全性与第 1 部分...
2022基因治疗面临的5大关键问题
2017年12月19日，费城一家小型生物技术公司Spark Therapeutics获得了美国的首个治疗遗传性疾病的基因疗法的批准，这是经过数十年旨在寻找纠正 DNA 错误方法的研究的里程碑。 从那时起，世界上大...
跳跃基因的适应将CRISPR-Cas基因写入技术推向新高度
当前的基因编辑工具可以有效地破坏 DNA 序列或纠正与遗传性疾病相关的细微突变。虽然这些策略正在积极地用于临床应用，但大量患者将无法受益，因为他们的病情是由基因组缺失引起的。在这里，CMN...
揭开药品价格的神秘面纱
为什么神经肌肉疾病的新疗法如此昂贵？ 早在 2016 年 12 月，当美国食品和药物管理局 (FDA) 批准了 Spiraza——一种由 Biogen 开发的用于治疗所有类型脊髓性肌萎缩症 (SMA)的静脉注射疗法时——...
