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15月DMD药物最新进展（国际）

2DMD基因疗法Elevidys在日本获得有条件批准

3非营利组织发布更新的 PJ Nicholoff 杜氏肌营养不良症 (DMD) 类固醇治疗方案

4FDA 将决定是否批准 DMD 心肌病药物 Deramiocel

5研究：美国强直性肌营养不良症患者面临更高的医疗费用

6Duvyzat 建议欧盟批准作为 DMD 治疗药物

7Sarepta：基因疗法 Elevidys 为 DMD 患者带来“希望”

8FDA批准SRP-9005基因疗法治疗2C型LGMD

9Avidity 的 DM1 药物 del-desiran 在日本被评为孤儿药

10MDA 2025：数据显示，DMD 基因疗法 RGX-202 耐受性良好