Intellia 大获全胜后体内基因编辑成为焦点,但挑战迫在眉睫

基因治疗开发商 Precision BioSciences 将整个两小时的研发演示用于其管道中涉及体内基因编辑的产品——旨在直接注射到患者体内以纠正遗传疾病的疗法。

联合创始人兼首席科学官 Derek Jantz 博士首先深入探讨了 Precision 正在开发以解决四种不同疾病的体内疗法,然后他回答了华尔街分析师的问题。Jantz 的大部分演讲以及随后提出的几个问题都集中在该公司的技术是否能够充分降低脱靶基因编辑的风险——患者 DNA 的无意改变可能导致危险的副作用。

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