MDA让我们玩游戏利用游戏为神经肌肉疾病筹集资金
该 肌肉萎缩症协会 （MDA）推出MDA让我们玩，一个平台，以提高资金和了悟关于肌营养不良，并通过游戏相关的神经肌肉疾病。 “我们一直以创新的筹款节目的...
DMD诊断与管理-家庭指导第7章（内分泌管理）
用于治疗杜氏的类固醇对一些激素可能会有负面影响。最常见的包括影响生长激素（影响生长，导致矮小）和睾酮（男性性激素，导致青春期延迟）。如果您有任何关于生长、青春期或肾上腺抑制的担忧，...
Duvyzat 建议欧盟批准作为 DMD 治疗药物
预计 7 月将对 Italfarmaco 的疾病改良疗法做出决定 欧洲药品管理局下属机构人用药品委员会（简称 CHMP）建议批准Duvyzat（givinostat）用于治疗6 岁及以上能够行走的杜氏肌营养不良症(DMD) 患...
新报告显示 2021 年罕见病药物开发资金同比增长 28%
lobal Genes 的 NEXT 报告记录了对罕见病的 229 亿美元投资以及对该类别的兴趣和投资者信心的增长，超过了大多数生物技术和健康领域 加利福尼亚州 ALISO VIEJO--( BUSINESS WIRE )-- ...
世界上第一个用于DMD治疗的数字生物标志物是由印度的临床团队开发
世界上第一个用于杜氏肌营养不良症基因治疗的数字生物标志物是由印度临床团队开发的，用于管理Sarepta Therapeutics基因治疗。 在印度有史以来第一个被证实的案例中，“外显子跳跃疗法”已...
辉瑞的新阶段1B结果对杜尚肌肉萎缩症（DMD）支持的步态性男孩进行基因治疗，将其推进到重要的第3阶段研究
原文链接： 辉瑞官网报道 2020年5月15日，星期五– 8:00 amEDT 辉瑞公司（纽约证券交易所代码：PFE）今天宣布了有关PF-06939926的更新的1B期临床数据，这是一种正在研究中的治疗杜氏肌营养不良...
研究发现，腺苷琥珀酸疗法可改善小鼠杜氏肌营养不良的症状
一项研究发现，用腺苷琥珀酸（ASA）治疗可改善肌肉完整性并减少杜兴氏肌营养不良症（DMD）小鼠模型的细胞损伤，这表明该药物对患有这种疾病的患者可能是一种可行的疗法。 在这些动物中，ASA增加...
回顾我们家族为支持新加坡DMD社区所做的努力
在周末庆祝世界杜兴肌营养不良症日时，我回顾了我和家人所经历的旅程，这段旅程是由杜氏肌营养不良症 （DMD） 塑造的。今年，肌肉萎缩症协会（新加坡）或 MDAS 在其一年一度的 Go the Dystan...
辉瑞针对 DMD的 1B 期迷你肌营养不良蛋白基因治疗试验的更新
今天我们了解到，参与辉瑞 1B 期开放标签研究的一名年轻人遭受了毁灭性的损失。这项研究正在评估 PF-06939926，它是辉瑞公司的 AAV9 基因治疗 Duchenne 候选药物。 据该公司称，“目前，我们还...
tRNA疗法可以帮助恢复翻译中丢失的蛋白质 一类基于转移 RNA 的新疗法可以治疗囊性纤维化、肌肉萎缩症、遗传性癫痫等形式
简单来说 超过 10% 的遗传疾病是由阻止细胞制造完全形成蛋白质的突变引起的。一种使用抑制转移 RNA (tRNA) 的实验性疗法可以帮助覆盖这些突变并恢复正常的蛋白质生产。尽管这项技术可以...
