PPMD联合英国Duchenne UK发起100万美元的基因治疗研究赠款
美国PPMD联合英国Duchenne UK发起100万美元的基因治疗研究赠款 美国DMD患者父母组织(PPMD)和英国DMD组织（ Duchenne UK ）联合出资100万美元，资助杜氏营养不良(DMD)的基因治...
生活不公平，但我可以做到最好
如果我们生活在一个公平的世界中，杜兴肌营养不良症将不复存在。 不幸的是，生活不公平，而且18年前我被诊断出患有肌肉萎缩症。即使前途一片黯淡，我仍然可以做一些事情。我可以拒绝与他...
Dyne Therapeutics公布DELIVER 试验中 DYNE-251 在 DMD 中的应用的新临床数据
2024 年 5 月 20 日，Dyne Therapeutics公布了针对外显子 51 跳跃的杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者的 1/2 期 DELIVER 试验的积极临床数据，新数据都显示出对关键疾病生物标志物的显著影响，以及多...
拜耳与 Mammoth Biosciences 合作开发新型基因编辑技术
协议进一步加强了拜耳的新细胞和基因治疗平台 支持 Mammoth 释放新型 CRISPR 系统全部潜力的愿景 猛犸象将收到 4000 万美元的预付款，如果成功实现，未来可能会收到超过 10 亿美元的里程碑付款 ...
当您第一次获得您孩子被诊断为的遗传疾病时
当您第一次获得您孩子被诊断为的遗传疾病时 由于近年来遗传学研究的进展，全世界成千上万的父母和孩子正在接受他们的遗传疾病诊断。 对许多人来说，这令人震惊——尤其是当您的孩子还是...
Capricor主持人呼吁讨论DMD的心脏并发症及其CAP-1002细胞疗法
Capricor Therapeutics将主持电话会议并与心脏病专家进行网络视频直播，讨论与杜氏肌营养不良症（DMD）相关的心脏并发症，还将提供CAP-1002的最新进展，CAP-1002是DMD患者主要的候选细胞疗法。 ...
DMD家庭指南05：神经肌肉的管理
神经肌肉的管理 在杜氏肌营养不良症（Duchenne）中，由于缺乏抗肌萎缩蛋白，骨骼肌会逐渐变得无力。您应该定期与熟悉杜氏肌营养不良症的神经肌肉专家（NMS）进行检查。神经肌肉专家了解肌肉无力...
PPMD(DMD家长协会)在第 119 届国会和第 47 届政府中的倡导工作
随着第 119 届国会和第 47 届政府即将就职，DMD家长项目肌肉萎缩症协会（PPMD）致力于在国会山开展全面、创新且坚定的倡导活动，跨越政治分歧，满足我们社群的需求。多年来，我们赢得了各政治派...
