中国科学家开发出精确的基因编辑传递工具
转自新华网：中国科学家开发出精确的基因编辑传递工具 北京——中国科学家开发了一种靶向递送系统，可以将基因编辑工具带到结肠细胞，为炎症性肠病提供精确治疗。 周四发表在《科学进展》杂志上...
5月DMD药物最新进展（国际）
1、SAT-3247在大龄DMD患者中展现新希望，大龄患者握力翻倍，安全性良好 总部位于多伦多的生物科技公司 Satellos Bioscience 日前宣布，其新型小分子药物 SAT-3247 在一项开...
Edgewise Therapeutics 宣布 EDG-5506 1b 期成人贝克尔肌营养不良症（ BMD ）临床试验的正面结果
EDG-5506 耐受性良好，未观察到严重不良事件 药代动力学 (PK) 数据表明，目标参与度很高，肌肉浓度超过预期提供有意义的临床益处的水平 EDG-5506 治疗仅在两周给药后导致 BMD...
超精密 CRISPR 基因编辑工具将解决棘手的遗传病
该系统使研究人员能够更多地控制DNA的变化，从而可能打开挑战基因编辑器的条件。 与流行的CRISPR-Cas9系统相比，一种名为prime编辑的新型基因编辑工具能够更精确地控制DNA编辑（如图所示） 尽管...
冲上巅峰：美国科学家基因治疗的突破
转自公众号“ 赛先生” 原文链接： The redemption of James Wilson, gene therapy pioneer 冲上巅峰：美国科学家基因治疗的突破 「1999年，一位年轻人...
在杜氏肌营养不良患者中TAS‐205的2期早期实验
（原文链接见文末。内容来自网络。仅供参考。姚保宇翻译。） 由造血PGD合成酶生产的前列腺素D2(PGD2)，这与肌肉坏死有病理性的牵连。这项随机、双盲、安慰剂对照的早期2期研究(NCT 02752048)旨...
达拉斯社区齐心协力为 CureDuchenne 在达拉斯最好的联合体的 Champions 筹集 100,000 美元，以推进杜氏肌营养不良症的创新研究和护理
德克萨斯州达拉斯 – 2024 年 10 月 22 日 – 达拉斯社区于 2024 年 10 月 3 日在达拉斯的 Champions 上齐聚一堂，以示非同寻常的支持，为 CureDuchenne 筹集了 100,000 美元，CureDu...
新的载体可允许潜在的 DMD 治疗重复交付
转自：新的载体可以允许潜在的 DMD 治疗重复交付 一种新的化学定义的脂质纳米颗粒可以克服腺相关病毒 (AAV) 载体在向骨骼肌提供基因组编辑疗法方面的局限性，并有望用于治疗杜氏肌营养不良症(DM...
山东省：关于进一步完善我省大病保险制度的通知
关于进一步完善我省大病保险制度的通知 原文链接：http://ybj.shandong.gov.cn/art/2020/12/14/art_113602_10138619.html 各市人民政府，各县（市、区）人民政府： 为贯彻落实《...
2018DMD家庭指南 康复的管理
返回2018DMD护理指南目录 康复的管理 物理、职业康复及语言治疗 DMD患者在日常生活需要获得很多不同类型的康复管理帮助。一个康复管理团队通常会包括医生，物理治疗师（PT），职业治疗师...
