1、SAT-3247在大龄DMD患者中展现新希望，大龄患者握力翻倍，安全性良好 总部位于多伦多的生物科技公司 Satellos Bioscience 日前宣布，其新型小分子药物 SAT-3247 在一项开...

BB-301 治疗 MD 型患者在试验中取得吞咽改善效果 在一项临床试验中，实验性基因疗法 BB-301 的使用使前三位眼咽型肌营养不良症(OPMD) 患者的吞咽能力得到改善。OPMD 是一种以喉咙和眼部肌肉无力...

几年， 随着国家对罕见病日益重视，相关的政策在陆续出台。罕见病群体除了治疗性药物的医疗保障，更需要终康复照护。按目前的评残标准，进行性肌营养不良（第一批罕见病目录序号98）纳入到“肢...

目前正在进行的 3 期临床试验正在测试 1 型强直性肌营养不良症患者的治疗方法 日本厚生劳动省 (MHLW) 已授予delpacibart etedesiran（又名 del-desiran）孤儿药地位，这是 Avidity Biosciences ...