排序
跳跃基因的适应将CRISPR-Cas基因写入技术推向新高度
当前的基因编辑工具可以有效地破坏 DNA 序列或纠正与遗传性疾病相关的细微突变。虽然这些策略正在积极地用于临床应用，但大量患者将无法受益，因为他们的病情是由基因组缺失引起的。在这里，CMN...
9个月前
Santhera和ReveraGen宣布与FDA成功召开了Vamorolone（温和激素）治疗杜氏肌营养不良症NDA前会议
2021年11月17日——Santhera Pharmaceuticals（SIX:SANN）和ReveraGen Biopharma（US:private）宣布成功完成了与美国食品和药物管理局（FDA）就Vamorolone（瓦莫龙）治疗杜氏肌营养不良症（DMD...
9个月前
Capricor主持人呼吁讨论DMD的心脏并发症及其CAP-1002细胞疗法
Capricor Therapeutics将主持电话会议并与心脏病专家进行网络视频直播，讨论与杜氏肌营养不良症（DMD）相关的心脏并发症，还将提供CAP-1002的最新进展，CAP-1002是DMD患者主要的候选细胞疗法。 ...
9个月前
Dyne Therapeutics 宣布提交 IND 申请，启动 DYNE-251治疗杜氏肌营养不良症的临床试验
Dyne 的第一个 DMD 程序 DYNE-251 正在为适合跳过外显子 51 的突变患者开发 ，预计在 2022 年第一季度提交 DM1 中的 DYNE-101 IND 提交 - -预计在 2022 年中期在多个递增剂量临床试验中启...
9个月前Duchenne 研究基金与 Duchenne UK 合作转变 DMD 心理社会护理
Duchennne UK 很高兴宣布与Duchenne 研究基金建立新的合作伙伴关系，共同开展我们的 DMD Care UK 项目。 Duchenne 研究基金正在授予 640,000 英镑的赠款，以资助重要的社会心理护理和研究，作为...
9个月前
CureDuchenne Ventures投资达因公司的DMD治疗计划
CureDuchenne风险投资公司 的股权投资将支持达因治疗 制定旨在修复Duchenne型和其他肌营养不良的肌肉精确治疗。这笔资金（金额尚未披露）将有助于推进该公司针对杜氏肌营...
9个月前Astellas 和 Dyno 启动高达 1.6B 美元以上的基因治疗合作
公司将基于 Dyno 的 CapsidMap™ 交付平台开发针对骨骼肌和心肌的下一代 AAV 载体. Astellas Pharma 计划使用 Dyno Therapeutics 的 CapsidMap™ 平台开发下一代腺相关病毒 (AAV) 载体，用于针...
9个月前
超精密 CRISPR 基因编辑工具将解决棘手的遗传病
该系统使研究人员能够更多地控制DNA的变化，从而可能打开挑战基因编辑器的条件。 与流行的CRISPR-Cas9系统相比，一种名为prime编辑的新型基因编辑工具能够更精确地控制DNA编辑（如图所示） 尽管...
9个月前
FDA 授予 Deramiocel 用于治疗 DMD 心脏病的优先审查权
Capricor 细胞疗法审批申请预计将于 8 月 31 日前做出决定 美国食品药品管理局 (FDA) 已接受Capricor Therapeutics 公司的申请，批准 deramiocel——该生物科技公司开发的一种细胞疗法，用于治...
3个月前BioMarin 宣布了DMD的新临床前候选药物 BMN 351
10月底 BioMarin 宣布了 Duchenne 的新临床前候选药物 BMN 351。BMN 351 是第三代反义寡核苷酸疗法，正在研究外显子 51 跳跃，旨在靶向调节外显子 51 剪接的不同位点。它通过静脉内 (IV) 或直接...
9个月前