Duchenne UK 现已收到 TAM-DMD 临床试验的初步数据，该试验正在研究他莫昔芬（一种乳腺癌药物）作为 DMD 有效治疗方法的安全性和有效性。 Duchenne UK 与我们的慈善合作伙伴一起资助了一项名为 ...

  一项研究显示，研究人员改进了一种基因编辑技术，该技术可以更有效地纠正患有杜兴氏肌营养不良症（DMD）的人的DMD 基因突变，恢复肌营养不良蛋白的正常功能并改善肌肉功能。 这项研...

 EDG-5506 耐受性良好，未观察到严重不良事件  药代动力学 (PK) 数据表明，目标参与度很高，肌肉浓度超过预期提供有意义的临床益处的水平  EDG-5506 治疗仅在两周给药后导致 BMD...

近年来， “基因魔剪” CRISPR/Cas9 已经迅速发展成为医学领域最具潜力的基因编辑工具。但是，CRISPR 技术发展还不到十年，CRISPR/Cas9 系统在带来一系列开创性成绩的同时，也存在一系列的局限...