转自公众号“ 赛先生”    原文链接：     The redemption of James Wilson, gene therapy pioneer   冲上巅峰：美国科学家基因治疗的突破 「1999年，一位年轻人...

（原文链接见文末。内容来自网络。仅供参考。姚保宇翻译。） 由造血PGD合成酶生产的前列腺素D2(PGD2)，这与肌肉坏死有病理性的牵连。这项随机、双盲、安慰剂对照的早期2期研究(NCT 02752048)旨...

转自：新的载体可以允许潜在的 DMD 治疗重复交付 一种新的化学定义的脂质纳米颗粒可以克服腺相关病毒 (AAV) 载体在向骨骼肌提供基因组编辑疗法方面的局限性，并有望用于治疗杜氏肌营养不良症(DM...

关于进一步完善我省大病保险制度的通知   原文链接：http://ybj.shandong.gov.cn/art/2020/12/14/art_113602_10138619.html   各市人民政府，各县（市、区）人民政府： 为贯彻落实《...

  返回2018DMD护理指南目录 康复的管理 物理、职业康复及语言治疗 DMD患者在日常生活需要获得很多不同类型的康复管理帮助。一个康复管理团队通常会包括医生，物理治疗师（PT），职业治疗师...

结语 我们希望本指南能在您和DMD患者共度的人生旅程中有所帮助。请永远记住，您前进的每一个脚步，都有着许多倡议团体、神经肌肉研究中心和团队、家人及朋友在支持着您。与外界联系总是最困难的...

药学博士 Deanna Tucker 是 Sarepta Therapeutics 的医学科学联络小组负责人 六年前，马萨诸塞州剑桥的 Sarepta Therapeutics 成为第一家获得美国食品和药物管理局 (FDA) 批准的治疗杜氏肌营养...

Vertex 将使用 Mammoth 专有的超小型 CRISPR 系统来发现和开发新的体内基因编辑疗法 2021 年 10 月 26 日 09:00 东部夏令时间

美国PPMD联合英国Duchenne UK发起100万美元的基因治疗研究赠款   美国DMD患者父母组织(PPMD)和英国DMD组织（ Duchenne UK ）联合出资100万美元，资助杜氏营养不良(DMD)的基因治...

如果我们生活在一个公平的世界中，杜兴肌营养不良症将不复存在。  不幸的是，生活不公平，而且18年前我被诊断出患有肌肉萎缩症。即使前途一片黯淡，我仍然可以做一些事情。我可以拒绝与他...