DMD基因疗法Elevidys在日本获得有条件批准
OK 涵盖 3-7 岁儿童，无外显子 8/9 缺失且抗体阴性 日本厚生劳动省（MHLW）有条件地批准了基因疗法Elevidys （delandistrogene moxeparvovec-rokl）用于治疗某些杜氏肌营养不良症（DMD）病例。 ...
5月DMD药物最新进展（国际）
1、SAT-3247在大龄DMD患者中展现新希望，大龄患者握力翻倍，安全性良好 总部位于多伦多的生物科技公司 Satellos Bioscience 日前宣布，其新型小分子药物 SAT-3247 在一项开...
2025年DMD药物管线
全球范围内，有超过50个DMD临床在研项目正在推进，9款已经上市；其中伐莫洛龙口服混悬液(温和激素)国内也已上市。过去一年全球DMD新药研发呈现多样化突破，中国本土创新力量加速追赶，中国患者...
