Entrada Therapeutics 在第 29 届世界肌肉学会年会上展示支持其不断扩大的 Duchenne 特许经营权的新数据
– 公司已完成的评估 ENTR-601-44 的 1 期临床试验的额外积极数据加强了其安全性，并支持计划于 2024 年第四季度提交的 2 期临床试验全球监管文件 – – 首次呈报的临床前数据显示 ENTR-601-45 ...
基因编辑领域公司概览
本文罗列了设计基因编辑治疗疾病领域的公司，其中包括中国、美国、法国 等74家基因公司。笔者整理了有关于遗传病的公司22家（不含未披露研究方向的公司），其中涉及杜氏肌营养不良的公司4...
【DMD心理课堂】1. 为什么DMD不会把我们打倒？
为什么DMD不会把我们打倒？ 清华大学在读心理学博士，陈斌 当家长得知孩子患病事实后，面对DMD这种罕见病的严重性，家长备受打击，会出现很多情绪和压力反应。从一开始的难以置信，到初步了解DM...
2018DMD家庭指南 心脏的管理
心脏的管理（图11） 心脏也是一种肌肉，在Duchenne患者中心脏也受到影响。 心脏相关的疾病被称为“心肌病”。在Duchenne患者中，心肌病是心肌中缺乏抗肌营养不良蛋白的结果。 随着时间推移心肌...
DMD家庭指南16：紧急护理注意事项
如果您发现自己在紧急情况下需要去医院，应做好以下方面的考虑和准备。 您的主治医师或神经肌肉专家应该在您到达之前与医院联系, 这可以使医疗人员了解您的情况，并为您提供妥善的护理。 如果您...
Entrada 在英国获得授权，可启动跳过外显子 45 的 1/2 期杜氏肌营养不良症试验
– 公司有望于 2025 年第三季度启动 ELEVATE-45-201 研究 – – ELEVATE-45 已向欧盟提交监管文件，正在进行监管审查 – – ELEVATE-45 是公司预计于 2025 年进入全球临床开发的三个新型...
Dystrogen Therapeutics 研究性嵌合细胞疗法 DT-DEC01 治疗 Duchenne 肌营养不良症临床显示有显著的功能和生物标志物改进
结果继续支持 DT-DEC01 的安全性、耐受性、临床疗效和生物标志物改进的证据 通过肌电图测量，治疗 6 个月时，患者的运动单位电位 (MUP) 水平平均显着增加，最高可达基线的 200% 第一个（低剂量...
科研进展 | 西湖大学常兴团队利用碱基编辑，在小鼠模型中治愈杜氏肌营养不良症
杜氏肌营养不良症Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) 是一种单基因遗传性疾病，患者在童年时期骨骼肌功能开始弱化，10岁左右失去行走能力，最终会因为心肺功能的严重损伤而在20-30岁左右...
SRP-9003基因治疗LGMD2E在1年后显示疗效
SRP-9003基因治疗LGMD2E在1年后显示疗效 在单次施用基因治疗 SRP-9003在低剂量继续导致在三个孩子与功能性措施显著改善肢带型肌营养不良从1/2期试验显示（LGMD）类型2E，一年...
小鼠研究表明，饮食中的L-精氨酸可改善DMD肠功能
一项针对小鼠的研究表明，在饮食中补充氨基酸L-精氨酸可以改善患有杜氏肌营养不良症（DMD）的人的肠道功能。 这项研究“ 口服L-精氨酸补充可改善Mdx营养不良小鼠的区域性胃肠道功能障碍&nb...
