Dyne Therapeutics 宣布提交 IND 申请，启动 DYNE-251治疗杜氏肌营养不良症的临床试验
Dyne 的第一个 DMD 程序 DYNE-251 正在为适合跳过外显子 51 的突变患者开发 ，预计在 2022 年第一季度提交 DM1 中的 DYNE-101 IND 提交 - -预计在 2022 年中期在多个递增剂量临床试验中启...
Astellas 和 Dyno 启动高达 1.6B 美元以上的基因治疗合作
公司将基于 Dyno 的 CapsidMap™ 交付平台开发针对骨骼肌和心肌的下一代 AAV 载体. Astellas Pharma 计划使用 Dyno Therapeutics 的 CapsidMap™ 平台开发下一代腺相关病毒 (AAV) 载体，用于针...
BioMarin 宣布了DMD的新临床前候选药物 BMN 351
10月底 BioMarin 宣布了 Duchenne 的新临床前候选药物 BMN 351。BMN 351 是第三代反义寡核苷酸疗法，正在研究外显子 51 跳跃，旨在靶向调节外显子 51 剪接的不同位点。它通过静脉内 (IV) 或直接...
高速增长赛道——反义寡核苷酸纪元终将到来，行业现状如何？
编者按：寡核苷酸领域（Oligonucleotides）历经诸多坎坷起伏后，近年来得到迅速发展。本文简要分析了寡核苷酸领域的基础研究、技术合作、融资交易现状。通过数据分析发现，寡核苷酸领域中反义寡...
春笋渐成竹林：56家基因编辑领域融资公司如何脱颖而出？
编者按：基因药物历经逾五十年的潮起潮落，在治疗遗传病、罕见病等方面取得了重大进展。按照基因药物的特性，可以分为狭义的基因治疗、基因编辑和基因调控。本次分析基于基础研究论文和专利活动...
科研进展 | 西湖大学常兴团队利用碱基编辑，在小鼠模型中治愈杜氏肌营养不良症
杜氏肌营养不良症Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) 是一种单基因遗传性疾病，患者在童年时期骨骼肌功能开始弱化，10岁左右失去行走能力，最终会因为心肺功能的严重损伤而在20-30岁左右...
Vertex 和 Mammoth Biosciences 宣布合作开发针对严重疾病的体内基因编辑疗法
Vertex 将使用 Mammoth 专有的超小型 CRISPR 系统来发现和开发新的体内基因编辑疗法 2021 年 10 月 26 日 09:00 东部夏令时间
微型的Cas核酸酶助力猛犸象公司的发展
微小的Cas核酸酶对猛犸象公司起到的作用 直到最近，猛犸生物科学公司还是一家使用CRISPR技术的诊断公司，但通过与Vertex Pharmaceuticals新宣布的合作伙伴关系，猛犸象在治疗领域的工作变得更加...
国务院办公厅关于健全重特大疾病医疗保险和救助制度的意见
国务院办公厅关于健全 重特大疾病医疗保险和救助制度的意见 国办发〔2021〕42号 各省、自治区、直辖市人民政府，国务院各部委、各直属机构： 做好重特大疾病医疗保障，是进一步减轻困难群众和大...
