关于印发加快推进康复医疗工作发展意见的通知
关于印发加快推进康复医疗工作发展意见的通知 国卫医发〔2021〕19号 各省、自治区、直辖市及新疆生产建设兵团卫生健康委、发展改革委、教育厅（局）、民政厅（局）、财政厅（局）、医疗...
世界上第一个用于DMD治疗的数字生物标志物是由印度的临床团队开发
世界上第一个用于杜氏肌营养不良症基因治疗的数字生物标志物是由印度临床团队开发的，用于管理Sarepta Therapeutics基因治疗。 在印度有史以来第一个被证实的案例中，“外显子跳跃疗法”已...
Santhera和ReveraGen宣布与FDA成功召开了Vamorolone（温和激素）治疗杜氏肌营养不良症NDA前会议
2021年11月17日——Santhera Pharmaceuticals（SIX:SANN）和ReveraGen Biopharma（US:private）宣布成功完成了与美国食品和药物管理局（FDA）就Vamorolone（瓦莫龙）治疗杜氏肌营养不良症（DMD...
Duchenne 研究基金与 Duchenne UK 合作转变 DMD 心理社会护理
Duchennne UK 很高兴宣布与Duchenne 研究基金建立新的合作伙伴关系，共同开展我们的 DMD Care UK 项目。 Duchenne 研究基金正在授予 640,000 英镑的赠款，以资助重要的社会心理护理和研究，作为...
超精密 CRISPR 基因编辑工具将解决棘手的遗传病
该系统使研究人员能够更多地控制DNA的变化，从而可能打开挑战基因编辑器的条件。 与流行的CRISPR-Cas9系统相比，一种名为prime编辑的新型基因编辑工具能够更精确地控制DNA编辑（如图所示） 尽管...
Solid Biosciences 和 Forge Biologics 宣布病毒载体合同开发和 cGMP 制造合作伙伴关系
2021 年 10月 4 日, Solid Biosciences Inc.（Solid，纳斯达克代码：SLDB），一家专注于推进 Duchenne 肌营养不良症有意义疗法的生命科学公司，以及专注于细胞和基因治疗的合同开发和制造组织(C...
CDE发布《境外已上市境内未上市化学药品药学研究与评价技术要求（试行）》的通告
原文链接：新闻正文 (cde.org.cn) 为进一步指导企业开展药品研发，加快境外已上市境内未上市化学药品研发上市进程，提供可参考的技术标准。在国家药品监督管理局的部署下，药审中心组织制定了《...
SRP-9003基因治疗LGMD2E在1年后显示疗效
SRP-9003基因治疗LGMD2E在1年后显示疗效 在单次施用基因治疗 SRP-9003在低剂量继续导致在三个孩子与功能性措施显著改善肢带型肌营养不良从1/2期试验显示（LGMD）类型2E，一年...
深度丨谁给罕见病天价药物买单？探索多方共付机制
面对天价药物，罕见病患者的出路在何方？ 转自：21财经，原文链接：https://m.21jingji.com/article/20201026/herald/6629f793edb4dff1802c36cddde1c375.html 近日，国家医疗保障局在官网发布《...
国务院办公厅关于印发深化医药卫生体制改革 2020年下半年重点工作任务的通知
转载来源：中华人民共和国政府网 国务院办公厅关于印发深化医药卫生体制改革2020年下半年重点工作任务的通知 国办发〔2020〕25号 各省、自治区、直辖市人民政府，国务院各部委、各直属机构： 《...
